Catalyst制药宣布开展Firdapse治疗MuSK抗体阳性重症肌无力的IIb期临床试验
Catalyst是一家生物制药公司，专注于为患有罕见的慢性神经疾病的患者开发和商业化创新疗法，Catalyst近日公布了Firdapse（磷酸氨苄西林）治疗MuSK抗体阳性重症肌无力（MuSK-MG）的
MedSci原创 - MuSK抗体阳性重症肌无力，Catalyst，Firdapse - 2019-01-06
Cell Rep：治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的新靶点MuSK
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS， Amyotrophic lateral sclerosis）是一种对大脑神经元和脊髓（控制随意肌移动）极具破坏性的进行性疾病。近日，来自纽约大学医学院的研究者发现了一种可以明显减缓由于该疾病引发的躯体功能衰退的靶点，相关的研究成果已刊登在国际杂志Cell Reports上。 平均1000人中有一人会发展成ALS，当前治疗该病的方法仅仅只是给病人带来舒适感，但是并
生物谷 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，ALS，MuSK，靶点 - 2012-09-10
J Neurol：肌肉特异性酪氨酸激酶重症肌无力的临床特点及血清学诊断
本研究旨在评估酶联免疫吸附试验(ELISA)对抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阴性的全身性重症肌无力(MG)患者的诊断准确性，并探讨诊断肌肉特异性酪氨酸激酶重症肌无力（MuSK MG）的临床背景。
MedSci原创 - 临床特点，肌肉特异性酪氨酸激酶重症肌无力，血清学诊断 - 2023-04-25
SNX17能增加LRP4膜表达、促进乙酰胆碱受体聚集，可改善 EAMG
重症肌无力（MG）最显著的病理特征是自身免疫损伤所致的神经肌肉接头（NMJ）突触后膜（终板膜）乙酰胆碱受体（AChR）聚集障碍。
Hanson临床科研 - 选用C2C12肌管细胞，建立EAMG小鼠模型 - 2022-11-27
先天性肌无力综合征：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
先天性肌无力综合征（congenital myasthenic syndrome，CMS） 是以疲劳性肌无力为特征的一组遗传性疾病。由于神经肌肉接头的突触前、突触基膜和突触后结构的遗传缺陷导致运动终板
MedSci原创 - 先天性肌无力综合征 - 2022-09-16
Acta Neuropathologica：血清阴性重症肌无力患者神经肌肉接头补体沉积
补体系统参与重症肌无力（MG）的发病取决于IgG亚型。血清抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-ab，存在于约80%的MG患者）本质上属于IgG1亚型，因此可以激活经典的补体途径。
MedSci原创 - 2020-08-09
肌肉力量恢复，症状持续改善18个月！CAR-T疗法为重症肌无力患者带来新希望
研究初步展现了BCMA CAR-T疗法在MG治疗中的良好耐受性和安全性以及持久的临床疗效。
医学新视点 - 重症肌无力，CAR-T疗法 - 2024-03-01
The Lancet：依维莫司可明显抑制结节性硬化症的发展
2012年11月20日 --近日，刊登在国际杂志The Lancet上的一篇研究报告中，来自辛辛那提儿童医院的研究者表示，一种用于治疗移植器官排斥反应的药物可以明显降低结节性硬化症（TSC）患者的脑瘤发展，结节性硬化症是一种在机体重要器官上引发肿瘤的遗传性疾病。 研究揭示了药物依维莫司在抑制结节性硬化症病人脑瘤生长上所表现出的作用。III期临床试验中，研究者对117名患有TSC病症的患者随机使用
生物谷 - 依维莫司，抑制，结节性，硬化症 - 2013-05-06
“直击”风湿病！Nature子刊：精准细胞疗法或改写治疗格局
近期，Nature Reviews Rheumatology介绍了精准细胞疗法在治疗风湿性疾病方面重磅临床进展，以期为临床治疗策略提供参考。
医学新视点 - 自身免疫性疾病，风湿性疾病，精准细胞疗法 - 2024-01-30
马斯克：特斯拉将向全球医院捐赠经过FDA认证的呼吸机
当地时间3月31日，电动车制造商特斯拉CEO埃隆·马斯克（Elon Musk）在社交网站推特上表示，特斯拉公司拥有多余的呼吸机，且全部经过美国食品药品监督管理局（FDA）的认证，可以提供
澎湃新闻 - 医院，呼吸机，马斯克 - 2020-04-03
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展
1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22
Eur J Neurol：自身抗体水平作为生物标志物在重症肌无力患者治疗中的作用
虽然重症肌无力(MG)被认为是一种免疫球蛋白G自身抗体介导的疾病，但MG自身抗体水平与疾病活动性之间的关系尚不清楚。
MedSci原创 - 重症肌无力，自身抗体水平 - 2023-04-26
JNNP:早期治疗全身性重症肌无力的疗效
这种疾病是由烟碱型乙酰胆碱受体（AChR）、肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）或神经肌肉连接处的其他
网络 - 治疗，疗效，重症肌无力 - 2023-02-14
Neurology：重症肌无力患者血清抗体类型决定预后
如果重症肌无力(MG)患者血清肌肉特异性激酶(MuSK)抗体阳性则其症状可能更为严重，达到缓解的目标可能更难。
互联网 - 重症肌无力，血清，抗体，类型，预后 - 2013-05-06
Nat Neurosci：少突胶质细胞参与肌萎缩侧索硬化的发病过程
2013年3月31日-霍普金斯科学家称他们根据来自动物研究的证据证明一种中枢神经系统细胞而不是运动神经元在肌萎缩侧索硬化-一种致命性疾病-中扮演基本的角色。他们称，该研究有希望识别新的阻断该疾病进程的靶目标。自然神经科学在线的一项研究中发现，基因变异的小鼠繁殖导致了肌萎缩侧索硬化，少突胶质细胞-造成中枢神经系统神经绝缘的细胞-发生了巨大的变化-远在第一次疾病体征之前出现。少突胶质细胞位于运动神经元
dxy - 少突胶质细胞，肌萎缩，中枢神经系统，ALS - 2013-04-11
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