基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病,遭遇滑铁卢
近日,生物制药公司Bluebird bio披露,FDA已将其针对镰状细胞疾病(SCD)的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。
MedSci原创 - 急性髓细胞白血病,镰状细胞疾病,LentiGlobin - 2021-02-24
2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病
2019年12月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病(SCD)患者面临的主要调整,SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病患者心肺和肾脏并发症的筛查,诊断以及管理提出10条循证建议。对成人SCD以及静脉血栓栓塞患者的抗凝治疗时间也提出了建议。
网络 - 镰状细胞病,心肺疾病,肾脏疾病 - 2019-12-09
解读镰状细胞贫血!
镰状细胞性贫血,也称为镰状细胞病,是一种遗传疾病,可导致血红蛋白S(HbS或Hgbs)的产生,它是一种异常血红蛋白变异。血红蛋白是红细胞内的含铁蛋白,它从肺部携带氧气输送到全身各处,并且释放到人体的细胞和组织中。
检验医学网 - 镰状细胞贫血,解读,医学知识 - 2018-08-02
2018 BSH指南:应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病
2018年5月,英国血液病学学会(BSH)发布了应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病指南,羟基尿素也称为羟基脲是英国目前唯一准许用于预防镰状细胞疾病复发性疼痛的药物。
Br J Haematol. 2018 - 羟基尿素,羟基脲,镰状细胞疾病 - 2018-05-09
2021 ASH指南:镰状细胞病——干细胞移植
2021年9月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病管理指南之干细胞移植指南。镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血红蛋白吧,可引起严重的并发症并影响患者生活质量。
Blood Advances - 镰状细胞病 - 2021-09-29
基因疗法首次治愈镰状细胞病
法国科学家 3 月 2 日在《新英格兰医学杂志》上报告他们成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的 15 岁男孩,目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了,且他的体内有足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症,该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275,000 个新生儿患有这种疾病。镰状细胞病会引起极
生物 360 - 基因疗法,镰状细胞病,贫血 - 2017-03-03
NEJM:Voxelotor治疗镰状细胞性贫血
研究发现,voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平,降低溶血标记物
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血,voxelotor,HBS聚合抑制剂 - 2019-08-08
2017 BCSH/BSH指南:镰状细胞疾病红细胞输注
2017年1月,英国血液学标准委员会(BCSH)、英国血液病学学会(BSH)组织相关专家共同制定了镰状细胞疾病红细胞输注指南,该指南共包括两部分内容,分别为:1.原理和实验室检查;2.输血治疗适应症。
Br J Haematol. 2017 Jan;176(2):179 - 镰状细胞疾病红细胞输注 - 2017-01-22
2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病
2019年12月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病(SCD)患者面临的主要调整,SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病患者心肺和肾脏并发症的筛查,诊断以及管理提出10条循证建议。对成人SCD以及静脉血栓栓塞患者的抗凝治疗时间也提出了建议。
Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3867-3897. - 镰状细胞病,心肺疾病,肾脏疾病 - 2019-12-09
2017 BCSH/BSH指南:镰状细胞疾病红细胞输注(下)
2017年1月,英国血液学标准委员会(BCSH)、英国血液病学学会(BSH)组织相关专家共同制定了镰状细胞疾病红细胞输注指南,该指南共包括两部分内容,分别为:1.原理和实验室检查;2.输血治疗适应症。
Br J Haematol. 2017 Jan;176(2):179 - 镰状细胞疾病红细胞输注 - 2017-01-22
2018 BSH指南:应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病
2018年5月,英国血液病学学会(BSH)发布了应用羟基尿素治疗儿童和成人镰状细胞疾病指南,羟基尿素也称为羟基脲是英国目前唯一准许用于预防镰状细胞疾病复发性疼痛的药物。
Br J Haematol. 2018 May 6. - 羟基尿素,羟基脲,镰状细胞疾病 - 2018-05-09
Am J Hematol:镰状细胞疾病患者心肌铁超负荷
长期输血的镰状细胞疾病(SCD)患者,比同等输血的重型地中海贫血(TM)患者心肌铁超负荷(MIO)的风险低。然而,心肌保护并不完全。2002-2011年,心肌、肝脏和胰腺中铁超负荷均由R2来评估,且将R2*磁共振成像技术作为201位长期输血的镰状细胞疾病患者临床治疗的一部分。那个时候,他们已经出现心肌铁超负荷的
睿医资讯 - 镰状细胞,肌铁超负荷,地中海贫血 - 2014-07-09
2015 BCSH指南:镰状细胞疾病急性胸部综合征的管理
镰状细胞病(SCD)影响了英国12000-15000的人群,同时,纯合子SCD是最常见,也是最严重的基因型。2015年3月,英国血液学标准委员会(BCSH)发布了镰状细胞疾病急性胸部综合征的管理指南。
doi: 10.1111/bjh.13348 - 镰状细胞疾病,急性胸部综合征 - 2015-03-30
镰状细胞性贫血:婴幼儿父母指南
镰状细胞性贫血是美国黑人中最常见的严重遗传病。每400名黑人婴儿中就有一名患有这种疾病。患有这种终生疾病的人的血红蛋白异常,从而导致畸形的红细胞。该疾病的所有并发症都可归因于这些形状异常的红细胞。单元
波士顿儿科医院 - 镰状细胞性贫血 - 2021-02-08
2011 RCOG孕期镰状细胞病的处理
2011-08-26
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