.Science:治疗肌肉萎缩不妨“以牙还牙”
2018-09-05 宗华 中国科学报
与狗“共事”的研究人员修补了一个引发杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的基因故障,利用的手段则是进一步破坏该DNA。这种利用了基因组编辑器CRISPR的不寻常方法,使突变基因得以重新产生关键肌肉蛋白。这个首次在大型动物身上实现的壮举点燃了这样一种希望,即此类基因手术或许有一天能预防或者治疗这种致残甚至致命的疾病。据估测,目前全球有30万名男孩受DMD影响。这项日前在线发表于《科学》杂志的研究,由美
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