美国FDA批准帕金森病新药上市,显著缩短“关闭期”时间

2020-04-28 佚名 药明康德

今日,Neurocrine Biosciences公司宣布,美国FDA已批准其口服药物Ongentys(opicapone)作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法,治疗经历“关闭”期

今日,Neurocrine Biosciences公司宣布,美国FDA已批准其口服药物Ongentys(opicapone)作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法,治疗经历“关闭”期(“off” episodes)的帕金森病患者。随着疾病的进展,服用左旋多巴/卡比多巴的患者可能开始出现“关闭”期,在此期间患者的震颤、运动减慢和行走困难的发生率会增加。新闻稿指出,Ongentys是唯一一款获批的可减少“关闭”期时间且不会引起运动障碍的儿茶酚氧位甲基转移酶(COMT)抑制剂。

帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,在全球约有600万名患者。帕金森病目前还没有治愈的方法,患者通常需要使用左旋多巴治疗,替代丢失的多巴胺。长期使用这种药物会导致严重的运动能力波动。这种波动分为两个阶段——在“开启”期,患者的运动能力正常;而在“关闭”期,患者的运动能力明显下降,通常表现为运动缓慢、僵硬、行走障碍、震颤和姿势不稳定,极大地影响了患者的日常生活。

Ongentys是一种口服、选择性儿茶酚氧位甲基转移酶(COMT)抑制剂,它有助于阻断分解左旋多巴的COMT酶。Ongentys通过减少左旋多巴在血液中的分解,使更多的左旋多巴到达大脑,延长其临床效果,帮助患者实现运动症状控制。这款药最初由BIAL Pharmaceuticals公司开发并在2016年在欧盟获批上市。2018年1月,复星医药以1800万美元从BIAL公司获得了opicapone在中国市场的独家权利。2019年3月,复星医药在中国递交了opicapone的新药临床申请并获得CDE受理。

Ongentys的批准是基于38项临床研究数据的支持,其中包括2项3期临床研究(BIPARK-1和BIPARK-2),有超过1000名帕金森病患者接受Ongentys的治疗。两项研究均包括1年开放标签扩展期。试验数据显示,与安慰剂相比,50mg Ongentys显着缩短了较基线时的“关闭”期时间,且患者运动能力正常的“开启”期时间也显着增长。

“美国FDA批准Ongentys上市,为帕金森病患者提供了一种重要的新治疗选择。Ongentys可以减少‘关闭’期的发作和增加‘开启’期的时间来帮助控制不可预测的运动波动。”Neurocrine Biosciences公司首席执行官Kevin C.Gorman博士说,“在Neurocrine Biosciences,我们的使命是减轻患者的痛苦。我们期待与帕金森病组织合作,在今年晚些时候将这种新疗法提供给患者。”

参考资料:

Neurocrine Biosciences Announces FDA Approval of Once-Daily ONGENTYS? (opicapone) as an Add-On Treatment for Patients with Parkinson’s Disease Experiencing “Off” Episodes. Retrieved 2020-04-27, from http://www.neurocrine.com/assets/Neurocrine-Biosciences-Announces-FDA-Approval-of-Once-Daily-ONGENTYS?-opicapone-as-an-Add-On-Treatment-for-Patients-with-Parkinson’s-Disease-Experiencing-“Off”-Episodes-.pdf

 

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