全球**纳米抗体Caplacizumab继FDA、EMA之后，再次获得NICE批准治疗罕见病患者的凝血障碍
2020-11-16 MedSci原创 MedSci原创
Caplacizumab是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体（VHH），通过阻断vWF聚集体与血小板的相互作用，进而降低血小板的粘附和消耗。
英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）批准将赛诺菲的卡普赛珠单抗Cablivi（caplacizumab）用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），这是一种罕见且可能危及生命的凝血障碍。
此次NICE的批准适用于12岁以上且体重至少40kg的aTTP患者急性发作的治疗。
Caplacizumab是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体（VHH），通过阻断vWF聚集体与血小板的相互作用，进而降低血小板的粘附和消耗。
图片来源：https://www.creativebiolabs.net/blog/worlds-first-sdab-drug-on-the-market/
批准基于HERCULES III期研究的数据，该研究比较了caplacizumab在145例aTTP患者中的疗效和安全性。
研究结果表明，与安慰剂相比，caplacizumab减少了血小板恢复至正常水平的中位时间，并降低了死亡风险、TTP复发和血管中血栓的形成。
Caplacizumab治疗后降低了TTP的复发（图片来源：Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2019 Jan 24;380(4):335-346.）
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/nice_green_light_for_cablivi_in_rare_blood-clotting_disorder_1356888
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