JCO：BGJ398治疗FGFR改变晚期胆管癌
2017-11-29 MedSci MedSci原创
对于一线吉西他滨治疗失败的胆管癌患者尚无标准治疗方法。FGFR融合/易位约在13%-17%肝内胆管癌中出现。BGJ398是一种口服的选择性pan-FGFR酶抑制剂，在临床前实验中对FGFR改变肿瘤具有治疗效果。JCO近期发表了一篇文章，研究BGJ398治疗FGFR改变胆管癌患者的临床疗效。
对于一线吉西他滨治疗失败的胆管癌患者尚无标准治疗方法。FGFR融合/易位约在13%-17%肝内胆管癌中出现。BGJ398是一种口服的选择性pan-FGFR酶抑制剂，在临床前实验中对FGFR改变肿瘤具有治疗效果。JCO近期发表了一篇文章，研究BGJ398治疗FGFR改变胆管癌患者的临床疗效。研究纳入的患者为接受过治疗且疾病出现进展的晚期或转移性含有FGFR2融合或其他FGFR改变的晚期或转移性胆管癌患者，评估BGJ398在这些患者中的抗肿瘤活性。患者每天接受BGJ398 125mg治疗，持续21天，而后间歇7天（28天一个周期）。主要的研究终点为总反应率。研究共纳入61例FGFR融合（n=48），突变（n=8）或扩增（n=3）的患者。在数据收集截止时，50例患者中断治疗。所有有治疗反应的肿瘤含有FGFR2融合。总反应率14.8%（仅有FGFR2融合为18.8%），疾病控制率为75.4%（仅有FGFR2融合为83.3%），平均无进展生存期为5.8个月。不良反应包括高磷血症（72.1%），虚弱（36.1%），口腔炎（29.5%）和脱发（26.2%）。25例患者出现3级或4级治疗相关不良反应，
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