Blood:Vemurafenib单药治疗复发性/难治性毛细胞白血病的长期预后
2022-12-25 MedSci原创 MedSci原创 发表于上海
Vemurafenib再治疗对于复发性/难治性毛细胞白血病患者而言是安全且有效的一项选择
Vemurafenib(维莫非尼)是一种口服的BRAF抑制剂,已在复发性/难治性(R/R)毛细胞白血病(HCL)中展现出了高缓解率。但是,目前关于采用Vemurafenib再治疗的长期预后和缓解情况仍知之甚少。
本研究是一项单臂的2期临床试验,评估了36位 R/R HCL 患者采用Vemurafenib治疗的长期预后和安全性。
中位随访了40个月,最佳总缓解率为86%,包括33%的完全缓解和53%的部分缓解。31位缓解患者中有21位(68%)经历了复发,中位无无复发生存率为19个月(范围:12.5-53.9个月)。获得完全缓解和部分缓解的患者的无复发生存期无显著差异。
研究结果总结示意图
21位复发患者中有14位(67%)接受了Vemurafenib再治疗,86%的患者获得完全血液学缓解。两位患者获得了对Vemurafenib的耐药性,分别出现了新发KRAS和CDKN2A突变。12位接受Vemurafenib再治疗的患者中有6位(50%)经历了另一次复发,中位无进展生存期是12.7个月。4年总生存率为82%,Vemurafenib初始治疗1年内复发的患者的总生存期明显更短。较高的累积剂量或较长的治疗时间并不会延长缓解的持续时间。
除了一例3级皮疹和一例3级发热/肺炎外,再治疗队列中所有不良事件均为1/2级。
综上,该研究结果显示,Vemurafenib再治疗对于复发性/难治性毛细胞白血病患者而言是安全且有效的一项选择。
原始出处:
Shivani Handa, et al. Long-term outcomes in patients with relapsed or refractory hairy cell leukemia treated with vemurafenib monotherapy. Blood (2022) 140 (25): 2663–2671. https://doi.org/10.1182/blood.2022016183
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