CAR-T疗法上市之争已打响，全程自动化将是下一个爆发点

上海2017年8月2日电 /美通社/ -- 继诺华公司CAR-T疗法获得FDA全票通过推荐上市之后，7月31日，CAR-T巨头Kite公司向欧洲药品管理局提交了CAR-T疗法（KTE-C19）的上市申请，并且获得了加速审批资质，成为了第一家向欧盟提交CAR-T疗法上市申请的制药公司，如果最终获得审批，那么这一革命性疗法有望在欧洲上市。其实在此之前，Kite公司已向FDA提交了KTE-C19的上市申请，并且也获得了FDA的优先审批资质。如今，CAR-T疗法上市道路越来越热闹，上市之日也屈指可数。

CAR-T疗法上市是众望所归，然而上市后的应用推广成为了下一个难题。如何实现标准化？如何确保试验技术流程与商业化技术流程相一致？如何确保不同地区的CAR-T制备过程都达到要求？如何做好体外过程质量控制？这些都是CAR-T疗法广泛进入临床前的需要解决的问题，也是CAR-T疗法产业化的难题。

全程自动化 -- CAR-T疗法的下一个爆发点

CAR-T制造全程自动化是解决标准化、产业化、质量控制难题的关键，也是CAR-T疗法进入临床应用的重要环节。目前多数CAR-T开发者都在追求全程自动化和标准化，但大多数都还未实现。全程自动化将是CAR-T疗法的下一个爆发点。

7月28日，博雅控股集团旗下美股上市公司赛斯卡医疗宣布获得了美国专利和商标局授予的CAR-T自动化制备创新专利（No. 9,695,394），实现了CAR-T制造全程自动化，这对于CAR-T疗法从技术走向商业化而言是一个里程碑的进展。博雅控股集团董事长许晓椿博士说，“以往CAR-T领先开发者采用的传统细胞处理方法，多数为手动操作且十分耗时，给CAR-T疗法大规模商业化带来了重大挑战。”

博雅控股子公司在美获CAR-T制备创新专利

全程自动化是行业发展所需，是提高细胞回收率、保证细胞活性及纯度的重要解决方案。许晓椿博士介绍道，这项专利能够从血液、骨髓、白细胞以及其他细胞中自动分离出稀有的治疗关键靶细胞，并且能够在无菌条件下维持细胞活力，满足治疗性细胞生产所需的指标高要求，为CAR-T疗法的开发和商业化提供全套自动化细胞制造和控制（CMC）解决方案。

在我国，CFDA已经明确以药品管理规则对细胞制品进行管理，细胞制品的生产过程必须符合GMP标准，细胞制品的生产工艺要符合自动化产业化的高标准要求。无论从技术应用角度还是从国家监管角度，全程自动化成为了CAR-T制备未来的必经之路。

着眼更快、更低成本的CAR-T细胞制备

CAR-T疗法的一个显著特征是“昂贵”，制备成本和前期研发成本导致了高昂的治疗费用，这让很多家庭对CAR-T疗法望而却步，例如，诺华公司获得FDA全票通过的CAR-T疗法的费用预计为单次治疗80万美元。这样的价格成为了CAR-T疗法惠及普罗大众的拦路虎。降低成本成为了CAR-T疗法上市后需要解决的另一大难题。

通过完善自动化CAR-T制备来降低成本，这是目前CAR-T开发者们追求的目标。根据美国知名媒体GEN的报道，博雅控股集团CAR-T自动化制备创新专利正是着眼于更快、更低成本的CAR-T细胞制备。该专利相关负责人、赛斯卡医疗子公司热动力医疗技术服务高级主任Jon Ellis在接受GEN网站的采访时表示，“在CAR-T和CAR-NK制备过程中，该专利能够实现更高的细胞产量，减少了扩增靶细胞所需要的时间，实现了从原料采集时间的节省到治疗管理时间的节省，减少了中间物质和细胞因子扩增的费用。CAR-T细胞制备过程中，较少的扩增环节可能会带来更高的治疗效果，因为这保证了CAR-T制品在输入患者体内时拥有更高的增殖力。该专利引入更高效的自动化流程，节约了整个制备过程的时间，例如，从血液制品中分离特定的细胞群所需的总时间约为2小时，比流式细胞仪（FACS）/磁珠分选（MACS）平台要快4-8小时。”

更快、更低成本的CAR-T细胞制备

据Jon Ellis介绍，该专利包括集成自动化细胞分离和BACS-浮力分离法的装置和具体流程，该专利也是赛斯卡医疗CAR-TXpress™平台的一部分。该平台整合了多元自动化流程，能够避免FACS/MACS平台分离特定细胞群时遇到的吞吐量、细胞丢失或特异性问题，因为浮力是一种更加恒定的力，可以应用在更大的表面积上。

CAR-T疗法迎来革新

CAR-T技术作为十分引人注目的抗癌利器，吸引了大量的企业和机构投入其中，研究成果也越来越显著。自2010年以来，全球与CAR-T相关的专利申请速度迅猛增长，CAR-T疗法也进入了快速发展期。根据药渡数据库的检索结果，截止8月初，全球在研的CAR-T细胞药物为48项，其中2项处在BLA申请阶段，8项处在临床II期，38项处在临床I期。

CAR-T疗法研究势头的猛增，催生了巨大的全程自动化市场需求。赛斯卡医疗首席技术官Philip Coelho表示，他们期待与CAR-T领先开发者合作，利用全程自动化系统让CAR-T疗法更快、更高效地应用至患者身上。随着CAR-T制造全程自动化技术的发展，CAR-T疗法临床推广难题有望得到解决，CAR-T治疗有望迎来新的发展局面。

2016年，博雅控股集团收购了全球最大的自动化细胞处理供应商赛斯卡医疗，为我国细胞治疗上游增添了雄厚的实力，也为细胞治疗进入临床奠定了基础。相信未来会出现更多的合作模式，让CAR-T技术造福更多人。