NEJM：Mitapivat在丙酮酸激酶缺乏症中的安全性和疗效分析
2019-09-05 xing.T MedSci原创
由此可见，Mitapivat的使用与50％的丙酮酸激酶缺乏的成人血红蛋白水平的快速增加相关，并且在延长期的29个月的中位随访期间持续有反应。不良反应较轻微且短暂。
丙酮酸激酶缺乏症是由PKLR突变引起的，并导致先天性溶血性贫血。Mitapivat是红细胞中丙酮酸激酶的口服小分子变构激活剂。近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项不受控制的2期研究中，研究人员评估了52名未接受红细胞输注的丙酮酸激酶缺乏症患者采用mitapivat治疗的安全性和有效性。
患者被随机分配接受50mg或300mg mitapivat每日两次，为期24周的核心期；符合条件的患者可以在持续的延长期继续治疗。
常见的不良事件，包括头痛和失眠，发生在开始服用药物时并且是短暂的；在7天内，92％的头痛发作和47％的失眠发作得到了解决。最常见的严重不良事件，溶血性贫血和咽炎，各有2例患者（4％）。共有26名患者（50％）血红蛋白水平增加超过1.0g/dl。在这些患者中，平均最大增加量为3.4g/dl（范围为1.1至5.8），并且直至第一次增加超过1.0g/dl的中位时间为10天（范围为7至187）; 在核心研究期间，20名患者（77％）血红蛋白水平增加超过1.0 g/dl，访问率超过50％，溶血标志物有所改善。所有19例患者均在延长期持续反应，中位随访时间为29个月（范围为22至35）。仅在具有至少一个错义PKLR突变并且与基线处的红细胞丙酮酸激酶蛋白水平相关的患者中观察到血红蛋白反应。
由此可见，Mitapivat的使用与50％的丙酮酸激酶缺乏的成人血红蛋白水平的快速增加相关，并且在延长期的29个月的中位随访期间持续有反应。不良反应较轻微且短暂。
原始出处：
Rachael F. Grace,et al.Safety and Efficacy of Mitapivat in Pyruvate Kinase Deficiency.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1902678
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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