辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效，但是安全问题引发了竞争对手股价上涨
2019-07-02 不详 MedSci原创
辉瑞的Duchenne肌营养不良症（DMD）基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效，但是安全问题也引发了关注，同时也导致其竞争对手股价的上涨。
辉瑞的Duchenne肌营养不良症（DMD）基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效，但是安全问题也引发了关注，同时导致了竞争对手股价的上涨。
来自1b期临床研究PF-06939926的数据显示，该基因疗法将"迷你肌营养不良蛋白"（DMD患者体内缺乏的蛋白质）的表达提高到10％至60％的正常水平。
其中两名患者进行了至少一年的随访，并显示出NorthStar门诊评估（NSAA）量表的适度增加，用于评估由肌肉萎缩疾病引起的症状。通常患有DMD的儿童患者将具有稳定的NSAA评分或在该时间范围内略微下降。
但同时该基因疗法也引起了安全问题。12名5至12岁儿童患者体内有6名在接受基因治疗后产生严重的免疫反应，包括急性肾损伤、溶血和血小板减少，并需要在重症监护、透析和使用Alexion的肾药Soliris（eculizumab）进行住院治疗。并且六名患者中有四名患者还出现其他副作用，包括恶心、呕吐和发烧。
辉瑞与Sarepta和Solid Biosciences竞争开发DMD的基因疗法，Sarepta已经推出一种治疗DMD的药物，去年AAVrh74.MHCK7候选药物的结果令人鼓舞。在周末前该公司股票收涨17％，Solid Bio同时也上涨了近14％。
辉瑞表示将在其3期临床中测试较高剂量与中间剂量的药效，并联合降低副作用风险的策略。
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