Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics，开发神经肌肉疾病的基因疗法
2019-06-07 不详 MedSci原创
Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics， 增强其基因编辑能力，开发针对Duchenne肌营养不良症（ DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1）的基因疗法。
Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics， 增强其基因编辑能力，开发针对Duchenne肌营养不良症（ DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1）的基因疗法。
Exonics专注于基因编辑疗法来修复导致DMD和其他严重神经肌肉疾病的突变。"在多个小型和大型动物DMD临床前模型中，Exonics使用SingleCut CRISPR进行遗传修复和恢复肌营养不良蛋白"。
与此同时，Vertex表示将为CRISPR Therapeutics现有和未来知识产权的全球独家权利支付1.75亿美元，包括CRISPR / Cas9技术、新型核酸内切酶、单切割和双切割指导RNA以及用于DMD的腺相关病毒载体和DM1基因编辑产品。
Vertex首席执行官Jeffrey Leiden表示，通过这两项交易，"我们正在为DMD和DM1建立领先的基因编辑平台所需的知识产权、技术和科学专业知识。"
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