ESC 2015：AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后（CUPID2研究）
2015-09-08 李妍 整理 中国医学论坛报
CUPID 2研究结果公布。该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。 研究纳入
CUPID 2研究结果公布。该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。
研究纳入18-80岁、NYHAⅡ-Ⅳ级的慢性缺血性或非缺血性HF患者(LVEF≥0.35)，随机分入AAV1/SERCA2a组(n=121)和安慰剂组(n=121)。前者在经皮冠脉灌注治疗时应用AAV1/SERCA2a 60 ml，并使整个左心室均匀暴露于AAV1/SERCA2 a。主要研究终点为出现HF复发并住院的时间，次要研究终点为首次发生全因死亡、心脏移植等终末期事件的时间。
图 主要终点
结果为，中位数随访18个月期间，共发生232次符合主要研究终点的复发事件，其中对照组发生128次，AAV1/SERCA2a组发生104次。AAV1/SERCA2a治疗并未改善复发率[危险比(HR)为0.93，P=0.81](上图)。在65次符合次要研究终点的终末期事件中，对照组发生29次，AAV1/SERCA2a组发生36次，AAV1/SERCA2a治疗并未改善首次出现终末期事件的时间(HR=1.27，P=0.40)。
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