NICE推荐Koselugo用于治疗1型神经纤维瘤病
2022-04-10 Allan MedSci原创
大多数患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童在 Koselugo 的治疗下获得了显著的临床益处。
英国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 已推荐阿斯利康 (AstraZeneca) 和默沙东 (MSD) 的 Koselugo (selumetinib) 供英国 NHS 使用。该疗法适用于治疗三岁及以上儿童与 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 相关的有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN)。
NF1 是一种使人衰弱的遗传病，患病率为 1/4,000 人。在 30% 至 50% 的 NF 患者中，丛状神经纤维瘤会在神经鞘上形成，并可能导致临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱或肠道功能障碍。
Koselugo 通过阻断特定酶发挥作用--丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2（也称为 MEK 1 和 MEK2）它们参与刺激细胞生长。通过阻断这些在 NF1 中过度活跃的酶，Koselugo 减缓了肿瘤细胞的生长。
一项开放标签 II 期试验确定了 selumetinib 治疗丛状神经纤维瘤患者的临床益处。从 2015 年 8 月到 2016 年 8 月，共有 50 名儿童（中位年龄，10.2 岁；范围，3.5 至 17.4 岁）入组。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容（44 名患者）、运动功能障碍（33 名）和疼痛（26 名）。截至 2019 年 3 月 29 日，共有 34 名患者（68%）确认部分缓解，其中 28 名患者获得持久缓解（持续≥1 年）。治疗 1 年后，儿童报告的肿瘤疼痛强度评分平均下降 2 分，被认为具有临床意义的改善。最常见的AEs是恶心、呕吐或腹泻，肌酸磷酸激酶水平升高，痤疮样皮疹和甲沟炎。因此，这项 II 期试验得出的结论是，大多数患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童在 Koselugo 的治疗下获得了显著的临床益处。
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