FDA:白血病新药获FDA突破性疗法认定

2017-05-20 药明康德 药明康德

GlycoMimetics公司近日宣布,美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定,适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)。GMI-1271为E-selectin拮抗剂,目前处于2期临床试验阶段。之前,GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。在AML患者的骨髓中,白细胞异常快速地生长,妨碍了正常的血细胞生成。这就可能导致AML的一些症状,包括

GlycoMimetics公司近日宣布,美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定,适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)。GMI-1271为E-selectin拮抗剂,目前处于2期临床试验阶段。之前,GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。

在AML患者的骨髓中,白细胞异常快速地生长,妨碍了正常的血细胞生成。这就可能导致AML的一些症状,包括贫血、中性粒细胞减少和血小板减少症等。目前,AML的治疗方案主要包括化疗、放疗和干细胞移植。E-selectin是存在于骨髓细胞表面的粘附分子。GMI-1271可阻断E-selectin与AML细胞的结合,从而使AML细胞脱离保护性的骨髓微环境,以此使其直接暴露于化疗药物的杀伤作用下。

在正在进行的临床试验中,GMI-1271与化疗被联合用于治疗复发性或难治性AML患者,以及60岁以上新确诊AML患者。该试验的数据已于2016年在欧洲血液学协会(EHA)和美国血液病学会(ASH)的会议上公布。在试验中,用GMI-1271治疗的患者取得了高于预期的缓解率和低于预期的30和60天死亡率。今年3月,已经完成2期临床试验阶段的首批患者招募。该试验的最新数据更新将于今年6月的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。

“FDA授予GMI-1271突破性疗法认定将进一步帮助GlycoMimetics加速开发GMI-1271作为这一非常难治的患者群体的疗法,”GlycoMimetics的首席医学官Helen Thackray博士说:“我们相信,GMI-1271与化疗的结合有望填补AML患者未满足的治疗需求。我们为目前取得的临床结果感到鼓舞,并期待着与FDA紧密合作尽快将这种新疗法带给患者。”

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    2017-05-21 七堇

    这个是个好消息。

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    2017-05-21 lou.minghong

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    2017-05-20 139****5926

    好文章学习了

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