ADV：Sonidegib治疗局部晚期基底细胞癌回顾性研究
2022-06-13 医路坦克 MedSci原创
基底细胞癌(BCC)是最常见的癌症之一，Hedgehog途径抑制剂Sonidegib可用于局部晚期基底细胞癌的治疗，主要目的是评估sonidegib在现实环境中治疗局部晚期基底细胞癌的疗效。
基底细胞癌(BCC)是最常见的癌症之一，估计每年有200万名患者被诊断出来，而且发病率还在不断上升。对于大多数被诊断为基底细胞癌的患者，局部治疗是治愈的，包括手术切除、放射治疗或表面治疗。然而，如果延误治疗或局部治疗后基底细胞癌复发，预后会恶化，在这种情况下，患者可能表现为局部晚期或转移性基底细胞癌。据估计，局部晚期基底细胞癌的发生率为0.8%，而转移性基底细胞癌的发生率为0.0028%至0.55%。已批准的用于局部晚期或转移性基底细胞癌患者的一线(1L)治疗包括Hedgehog通路抑制剂(HHis)。
根据BOLT研究结果，Hedgehog途径抑制剂Sonidegib用于局部晚期基底细胞癌的治疗。然而，到目前为止，还没有关于sonidegib的真实研究报告。
本文进行了一项观察性、回顾性、单中心研究(PaSoS研究)。主要目的是评估sonidegib在现实环境中治疗局部晚期基底细胞癌的疗效。次要目标包括使用方式、耐受性、肿瘤演变和停药后的管理。2018年3月至2021年1月，共纳入21例接受sonidegib治疗的患者。中位随访时间18.7个月，中位暴露时间7.0个月。客观缓解率(OR)为81.0%(n=17)，其中完全缓解(CR)6例(29%)。疾病控制率100%。首次肿瘤反应迅速，中位时间为2.3个月。9例(43%)患者在停用sonidegib后接受手术，未观察到复发。所有患者均发生至少1次不良事件(AE)。肌肉痉挛是最常见的AE(n=14;67%)，其次是味觉障碍(n=8;38%)和脱发(n=12;57%)。
Sonidegib在这个迄今为止的首次真实试验中的有效性和安全性与先前的结果一致。总之，现实世界的证据证实了sonidegib作为局部晚期基底细胞癌一线治疗的疗效和耐受性.
文献来源：Herms F,Baroudjian B,Delyon J,Sonidegib in the Treatment of Locally Advanced Basal Cell Carcinoma:a Retrospective Study.Acta Derm Venereol 2022 May 23;
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