HAEMATOLOGICA：自体干细胞移植对健康的老年骨髓瘤患者安全有效：骨髓瘤 XI 试验的探索性结果

自体干细胞移植 (ASCT) 是符合条件的新诊断骨髓瘤患者在诱导治疗后巩固治疗的标准，最近在比较 ASCT 与延迟 ASCT 的临床试验中，65 岁以上的患者被排除在外。然而在现实世界的实践中，干细胞移植并不局限于 65 岁以下的人群，临床医生根据患者的健康状况而不是严格的年龄界限来决定移植资格。

来自英国的NCRI 骨髓瘤 XI 试验是一项大型 III 期随机对照试验，具有适用于移植合格和不合格患者的途径，用于探索性分析，以检查 ASCT 在老年患者中的疗效和毒性，包括使用年龄的分析来匹配人群以比较接受或不接受 ASCT 的类似诱导治疗的患者的结果。

图 1：不同年龄患者接受自体干细胞移植的结果。（A，B）年龄<65岁（蓝色）、65-69岁（红色）和70-75岁（黄色）组患者的无进展生存期（A）和总生存期（B）。PFS：无进展生存期；OS：总生存期；HR：风险比；95% CI：95% 置信区间

与年轻患者相比，接受移植途径的老年患者在诱导结束时接受干细胞采集的可能性较小，并且在接受 ASCT 的患者中，无进展生存期与年龄增加相关。老年患者的 ASCT 耐受性良好，年龄 <65、65-69 和 70-75 岁患者的发病率或死亡率没有差异。

图 2：年龄匹配组患者的结果。(A) 直方图显示了符合移植条件和不符合移植条件的患者的年龄分布，其中突出显示了年龄匹配组中的患者。(B,C) 年龄匹配人群的无进展生存期 (B) 和总生存期 (C)（TE-ASCT [蓝色]，TE 通路中接受自体干细胞移植的患者；TE-noASCT [红色]，患者TE 通路中未接受 ASCT 的患者；TNE [黄色]，不适合移植途径的患者。（D，E）无进展生存期（D）和总生存期（E）比较接受 ASCT 与未接受 ASCT 的患者（ASCT [蓝色]，无 ASCT。TE：移植合格；TNE：移植不合格；HR：风险比；95%CI：95% 置信区间。

在年龄匹配的患者群体中，包括符合移植条件和不符合条件的患者，接受 ASCT 具有显着优势，可提高无进展生存期（风险比 0.41，P<0.0001）和总生存期（风险比率 0.51，P<0.0001），即使在调整基线协变量（包括与虚弱和对诱导反应相关的协变量）后仍然存在。

图 3：年龄匹配组患者的结果，包括治疗加权的逆概率。(A) 无进展生存。(B) 总生存期。TE-ASCT（蓝色）：符合移植条件且接受自体干细胞移植的患者；TE-noASCT（红色）：符合移植条件但未接受自体干细胞移植的患者；TNE（黄色）：不适合移植途径的患者；ITT：意向治疗；IPTW：治疗加权调整的逆概率。

总之，这些发现支持将 ASCT 用于选定的、适合 75 岁以下的老年骨髓瘤患者。通过有效的临床医生选择，接受 ASCT 的老年患者可以经历较长的 PFS 和 OS，与年轻患者相当，并且没有任何发病率或死亡率显着增加。

原始出处：

Pawlyn C, Cairns D, Menzies T, Jones J, Jenner M, Cook G, Boyd K, Drayson M, Kaiser M, Owen R, Gregory W, Morgan G, Jackson G, Davies F. Autologous stem cell transplantation is safe and effective for fit older myeloma patients: exploratory results from the Myeloma XI trial. Haematologica. 2022 Jan 1;107(1):231-242. doi: 10.3324/haematol.2020.262360. PMID: 33297668; PMCID: PMC8719065.