NLS Pharma称NLS-1治疗成人ADHD患者的二期数据令人鼓舞

• NLS-1 (mazindol CR) 并非兴奋剂，效应量高达1.09（利用ADHD-RS-DSM-5评分）
• 根据ADHD-RS-DSM-5分数，NLS-1 (mazindol CR)组55%患者的ADHD症状减轻≥50%，对照组的比例仅为15.8%
• 唤醒制剂NLS-1 (mazindol CR)的作用机制不同于兴奋剂和非兴奋剂
• 研究中没有出现严重的治疗不良事件，研究对象也没有停用NLS-1 (mazindol CR)
• Schedule IV药物NLS-1 (mazindol CR) 因最低滥用和流用风险，提供更高处方灵活性

瑞士施坦斯和迈阿密2017年6月1日电 /美通社/ -- 专注于开发治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)、睡眠障碍和认知障碍的创新疗法的瑞士生物科技集团NLS Pharma Group (NLS Pharma)今天宣布，用于治疗成人ADHD的潜在创新疗法NLS-1 (mazindol CR)的二期研究临床数据十分理想。先导化合物NLS-1 (mazindol CR)并非一种精神兴奋剂，在双盲、安慰剂对照的研究中达到了主要和次要终点，同时效应量(effect size)达到1.09（利用ADHD-RS-DSM-5）。在NLS-1 (mazindol CR)治疗组的随机研究对象中，大部分患者的ADHD症状减少了50%以上，70%患者的症状改善了30%，而安慰剂组仅有21%患者实现症状改善了30%。

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协调研究者、加州纽波特比奇AVIDA, Inc的博士Tim Wigal表示：“这些数据十分理想，由于NLS-1 (mazindol CR)并不属于兴奋剂类别，因此这些结果尤其令人惊喜。最多3 mg剂量的NLS-1 (mazindol CR)，就能实现高达1.09的效应量，治疗中也没有任何不良反应引发的停药。如果有一项关键试验能够重复这些结果，那么NLS-1 (mazindol CR)在获得批准后有望成为治疗ADHD的重大突破。”

NLS-1001研究人员兼密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院副主任医师Gregory W. Mattingly博士表示：“作为一名从事ADHD研究超过20年的研究人员，我认为这些数据是二期研究中人们能期待达到的最佳结果。每项疗效测量数据都明显优于对照组，耐受性良好，效应量高达1.09。更重要的是，患者的日常生活比之前有了改善。如果NLS-1 (mazindol CR)获批用于治疗ADHD，它限制更少的Schedule IV分类将更方便患者。”

NLS-1001研究(NCT 02808104)评估了NLS-1 (mazindol CR)，位于美国七个观察点的85名成人患者接受了为期六周的评估，43名患者被随机分到NLS-1 (mazindol CR)组(N=43)，另外42名患者被随机分到对照组(N=42)。主要终点是利用重复测量、混合效应模式，在第42天时观察意向治疗组的ADHD-RS-DSM-5总体基线分数的变化。次要终点是长达六周的有效反应者分析和临床总体印象量表(CGI)每周评分。NLS-1 (mazindol CR)组的患者每天接受一次NLS-1 (mazindol CR)治疗，剂量先为1 mg，随后研究人员根据患者的疗效和耐受性增加或减少1 mg的药量，每天最高给药3 mg。具体结果如下：

• 根据第42天的数据统计， ADHD-RS-DSM-5基线分数的平均变化值有利于NLS-1 (mazindol CR) (P˂0.001)。
• 对照基线的最小二乘方法均值改善分别为-18.9 (NLS-1 (mazindol CR))组和-5.7（对照组）。
• 第14天时，绝大部分研究对象对NLS-1 (mazindol CR)有反应，利用ADHD-RS-DSM-5减少≥50%作为临床阈值。
• 第42天时，55%接受NLS-1 (mazindol CR)治疗的对象的ADHD-RS-DSM-5分数减少了≥50%，而对照组对象仅为15.8%(P=0.002)。利用ADHD-RS-DSM-5分数减少≥30%作为临床阈值，每个治疗后随访的数据都有明显差异。
• 第42天时，70%接受NLS-1 (mazindol CR)治疗的对象的ADHD-RS-DSM-5分数减少了≥30%，而对照组对象仅为21.1%(P˂0.001)。
• 与对照组相比，NLS-1 (mazindol CR)组常见的不良事件包括便秘、恶心、疲劳和心率加快。NLS-1 (mazindol CR)并没有导致严重的不良反应，也没有因需要紧急治疗的不良事件导致停药。

NLS Pharma首席执行官Alex Zwyer表示：“这些数据十分鼓舞我们，也期待NLS-1 (mazindol CR)下一阶段的开发。在医学博士Michel Lecendreux及医学博士Eric Konofal发起的儿科研究中，我们观察到NLS-1 (mazindol CR)在治疗ADHD时的潜力以及扰乱睡眠和觉醒的相互作用。这项研究为我们的假设奠定了基础，即NLS-1 (mazindol CR)作为唤醒制剂能够作用于脑部的食欲肽神经元。验证这种假设与关键试验中临床数据之间的相关性有望证实NLS-1 (mazindol CR)能作为双泛单胺再摄取抑制剂/食欲肽-2受体激动剂。如果获得批准，NLS-1 (mazindol CR)将成为治疗ADHD的同类首个治疗方案。”