Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病：短期疗效和安全性分析

研究背景：

钠葡萄糖协同转运体2抑制剂（SGLT2i）已成为2型糖尿病（T2DM）、慢性肾脏病（CKD）和心力衰竭（HF）的有效治疗方法。SGLT2i现已成为HF管理的指南认可支柱，成为HF的首个无论射血分数如何都获批准的药物。在射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）中，这些药物已被证明可以减少HF住院和心血管死亡。转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种浸润性疾病，导致舒张功能障碍和HFpEF。虽然最近已证明某些药物可以改善ATTR-CM的预后，但这些药物并不广泛可及，而且ATTR-CM患者继续遭受重大的发病率和死亡率。因此，ATTR-CM患者可能受益于SGLT2i治疗，但相关数据极其有限。研究目的：

尽管具有潜力，但钠葡萄糖协同转运体2抑制剂（SGLT2i）在甲状腺素前蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）方面研究不足，因为随机试验排除了患有这种严重疾病的患者。我们进行了一项回顾性研究，评估SGLT2i在ATTR-CM中的短期疗效和安全性。

研究方法和结果：

我们对在三级医疗中心就诊的连续患者进行了筛选，确定了87名接受SGLT2i治疗和95名未接受治疗的对照患者。终点包括体重、袢利尿剂剂量和心脏/肾脏生物标志物的变化。整体人群的中位年龄为79岁（四分位距[IQR] 11岁）。近90%的患者为男性，93%正在接受甲状腺素稳定剂治疗。与未接受SGLT2i治疗的患者相比，对照组患者基线时一般表现为较轻症状，中位哥伦比亚风险评分较低（p < 0.001）。随访时间的中位数分别为5.6（IQR 5.2）和8.4（IQR 2.1）个月。与对照组相比，SGLT2i治疗与体重、袢利尿剂剂量和尿酸在随访期内基线相比显著减少相关（p < 0.001）。虽然心脏生物标志物之间没有显著差异，但SGLT2i治疗后1个月估算肾小球滤过率较对照组显著降低（p = 0.002），但在后续时间点观察到的差异不显著。倾向评分匹配分析（每组n = 42）的结果类似。共有10例（11.5%）患者停止了SGLT2i治疗，最常见的原因是泌尿生殖系统症状。

研究结论：

大多数ATTR-CM患者对SGLT2i耐受良好，并且似乎改善了体积状态并对抗利尿剂耐药性。需要进行随机研究以确认这些发现。

参考文献：

Lang FM, Teruya S, Weinsaft A, Cuomo M, Santos AM, Nalbandian A, Bampatsias D, Maurer MS. Sodium-glucose cotransporter 2 inhibitors for transthyretin amyloid cardiomyopathy: Analyses of short-term efficacy and safety. Eur J Heart Fail. 2024 Mar 15. doi: 10.1002/ejhf.3198. Epub ahead of print. PMID: 38488292.