BJH：阿伐曲泊帕治疗中国儿童持续性和慢性原发性免疫性血小板减少症的疗效和安全性——多中心观察性回顾性研究

阿伐曲泊帕（Avatrombopag ，AVA)是一种新型的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，最近被批准作为成人免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗药物；然而，其在儿童中的安全性和有效性数据缺乏。在2020年8月至2022年12月期间，首都医科大学对既往治疗无反应或复发的持续性或慢性ITP儿童进行了一项多中心、回顾性、观察性研究。在这项研究中证明了AVA作为ITP患儿的二线治疗的有效性和安全性。

这项研究一共34例(18例男性)患者入组，平均年龄6.3岁(范围1.9-15.3)。研究结局是血小板反应(定义为血小板计数≥30×109 /L，血小板计数较基线增加两倍，无出血)，包括4周内的快速反应，12周和24周的持续反应，出血控制和不良事件(AEs)。患者曾经接受过的治疗类型的中位数为4种(范围:1-6)，41.2%的患者从其他TPO-RAs转换而来。

图1 在首次给药后84天的随访中，获得首次缓解的患者比例(血小板计数≥30×109 /L至少一次，至少是基线血小板计数的两倍)。

研究提示，在4周内，79.4%的患者达到总体缓解(OR)， 67.7%的患者达到完全缓解(CR，定义为血小板计数≥100×10⁹ /L和无出血)，中位缓解时间为7天(范围:1-27天)。12周时，88.2%的患者获得OR, 76.5%的患者获得CR, 44%的患者获得持续缓解。

图2 6个月随访期间每次预定就诊的血小板计数。周包含累积数据周+3天;Month包含累积数据Month +1week。数据显示为中位数(Q1, Q3)。Q1，第一个四分位数。Q3，第三个四分位数

在24周时，对22/34(64.7%)例获得缓解并随访24周的患者进行评估;12/22(54.55%)达到持续反应。在AVA治疗期间，血小板中位数在第1周增加，并在整个治疗期间保持不变。

分级在1-3级别的患者出血比例从基线时的52.95%下降到12周时的2.94%，同时使用ITP药物从基线时的36.47%下降到12周时的8.82%，只有9例(26.47%)患者在12周内接受了23次抢救治疗。61.8%的患者有59个不良事件:29.8%为不良事件通用术语标准1级，其余为2级。

这些研究结果表明，AVA作为二线治疗，对于持续性或慢性ITP患儿可实现快速、持续的疗效，具有良好的临床出血控制和减少ITP伴随治疗，无明显不良反应。

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