Blood：αβT/B细胞敲除后进行HLA相合性造血干细胞移植（αβhaplo-HSCT）可有效治疗急性白血病
2018-10-23 MedSci MedSci原创
中心点：予以αβhaplo-HSCT治疗的急性白血病患儿发生急慢性GvHD的风险要低于进行非血缘供体移植的患儿的。αβhaplo-HSCT治疗后无GvHD、无复发的存活率要高于进行非血缘供体HSCT移植的患者。摘要：一直以来，来自于HLA匹配的血缘或无血缘供体（UD）的造血干细胞移植（HSCT）被用于治疗需要进行同种异体移植的急性白血病（AL）患儿。近期，一个单中心研究表明在αβT/B细胞敲除后进
中心点：
予以αβhaplo-HSCT治疗的急性白血病患儿发生急慢性GvHD的风险要低于进行非血缘供体移植的患儿的。
αβhaplo-HSCT治疗后无GvHD、无复发的存活率要高于进行非血缘供体HSCT移植的患者。
摘要：
一直以来，来自于HLA匹配的血缘或无血缘供体（UD）的造血干细胞移植（HSCT）被用于治疗需要进行同种异体移植的急性白血病（AL）患儿。近期，一个单中心研究表明在αβT/B细胞敲除后进行HLA相合性HSCT（αβhaplo-HSCT）是有效的。
现Alice Bertaina等人对在意大利的13个中心于2010年-2015年进行移植的127例匹配的UD（MUD）、118例不匹配的（MMUD）和98例αβhaplo-HSCT受体进行多中心的回顾性分析。所有AL患儿都是在骨髓清除治疗方案后、形态学缓解的情况下进行的移植。
UD-HSCT和αβhaplo-HSCT组各有2%的移植失败。MUD组和MMUD-HSCT组II-IV级和III-IV级急性GvHD的累积发生率（CI）分别是35% vs 44%和6% vs 18%，而αβhaplo-HSCT组的分别仅16%和0%（p<0.001）。αβhaplo-HSCT组患儿慢性GvHD的总体发生率明显更低（p<0.01）。
MUD组、MMUD组和αβhaplo-HSCT组分别有8位（6%）、32位（28%）和9位（9%）患儿死于移植相关的并发症。中位随访3.3年，MUD组、MMUD组和αβhaplo-HSCT组的5年无白血病存活率分别为67%、55%和62%；无慢性GvHD/复发（GRFS）存活率分别是61%、34%和58%（p<0.001）。与MMUD-HSCT组相比，αβhaplo-HSCT组患儿NRM的累积发生率更低，GFRS更高（p<0.001）。
综上所述，本研究结果表明αβhaplo-HSCT适用于需要移植的AL患儿，特别是等位基因匹配的UD不可用时。
原始出处：
Alice Bertaina，et al. Unrelated donor vs HLA-haploidentical alpha/beta T-cell and B-cell depleted HSCT in children with acute leukemia. Blood 2018 ：blood-2018-07-861575； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-07-861575
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