JAMA Dermatol：Nomacopan治疗大疱性类天疱疮老年患者的耐受性良好，疗效佳
2022-07-19 MedSci原创 MedSci原创
大疱性类天疱疮是一种难以治疗的自身免疫性大疱性皮肤病，主要影响老年人，并与死亡率的增加有关。
大疱性类天疱疮是一种难以治疗的自身免疫性大疱性皮肤病，主要影响老年人，并与死亡率的增加有关。近日，发表于JAMA Dermatol的一项研究探究了白三烯B4和补体C5抑制剂Nomacopan在大疱性类天疱疮患者中的安全性和治疗潜力。
这项多中心、单组、2a期非随机对照试验在荷兰和德国的大学皮肤科进行。2018年9月至2020年4月期间纳入轻度至中度、新发或复发的大疱性类天疱疮的老年患者（年龄≥55岁）。患者在第1天接受Nomacopan，90毫克，皮下注射，每天皮下注射30毫克，直到第42天。主要终点是发生与Nomacopan有关或可能有关的3-5级（严重）不良事件的患者比例。次要终点包括丘疹性红斑狼疮疾病区域指数（BPDAI）活动评分的平均绝对值和百分比变化、BPDAI瘙痒评分，以及患者报告的结果指标皮肤病生活质量指数（DLQI）和自身免疫性丘疹性疾病治疗生活质量（TABQOL）。
结果，共有9名大疱性类天疱疮患者（中位[范围]年龄，75[55-85]岁）纳入试验，其中5名是女性（55.6%）。没有发现与Nomacopan有关的严重不良事件。平均（90%CI）BPDAI活动评分从第1天的32.0（8.7）分降至第42天的19.6（9.0）分。9名患者中有7名（77.8%）对Nomacopan有反应，在第1天和第42天之间，BPDAI活动得分至少减少了8分；在3名反应者中，减少了80%或更多。在第42天，平均（90%CI）BPDAI瘙痒评分从第1天的17.6（4.0）分下降了6.8（4.6）分。平均（90%CI）DLQI得分从基线的11.3（4.2）分下降到第42天的6.4（3.8）分，平均（90%CI）TABQOL得分从基线的14.6（5.4）分下降到第42天的10.3（5.0）分。
综上所述，这项非随机对照试验的结果表明，Nomacopan在老年大疱性类天疱疮患者中的耐受性良好，对抑制这种疾病的急性发作可能有治疗作用。有必要进行更大规模的安慰剂对照的随机临床试验，以证实这种安全性，并将Nomacopan确立为治疗大疱性类天疱疮的新治疗选择。
原始出处：
Christian D Sadik, et al., Evaluation of Nomacopan for Treatment of Bullous Pemphigoid: A Phase 2a Nonrandomized Controlled Trial. JAMA Dermatol. 2022 Jun 1;158(6):641-649. doi: 10.1001/jamadermatol.2022.1156.
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JAMA上文章都是顶级的，谢谢梅斯及时上新
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