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2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】
指南
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关于 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗 12 个月及以下婴儿症状前脊髓性肌萎缩症的循证建议。
2023 NICE 高度专业化的技术指南：Onasemnogene abeparvovec 治疗脊髓性肌萎缩症【HST15】
指南
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关于 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的循证建议。
奥斯卡临床医疗指南：Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (CG061)
指南
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2022-09-15
Zolgensma针对并修复导致脊髓性肌肉萎缩症的缺失或不起作用的基因。Zolgensma是以单剂量、静脉注射的方式为2岁以下儿童提供基因替代治疗。早期恢复人类生存运动神经元基因（SMN）可能防止运动
