Int Forum Allergy Rhinol：囊性纤维化慢性鼻窦炎的严重度临床预测因子研究
慢性鼻窦炎（CRS）是一种囊性纤维化（CF）的显著表现，并且症状广泛，疾病严重度也不一。
MedSci原创 - 鼻窦炎，预测因子，严重度 - 2019-06-22
Circulation: SOX9是缺血性心肌纤维化的关键调节因子
tomo-seq基于精确的局部表达情况，可用于鉴定涉及心脏重塑特定方面的新基因和关键转录因子。使用tomo-seq，研究人员能够揭示SOX9作为心脏纤维化的关键调节因子的未知功能，而且，SOX9可以作为心脏纤维化的潜在治疗靶点。
MedSci原创 - 心肌纤维化，缺血性损伤 - 2017-07-20
FDA批准KALYDECO（ivacaftor）作为首个也是唯一的CFTR调节剂治疗囊性纤维化患儿
制药公司Vertex今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准KALYDECO（ivacaftor）用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化（CF）患儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，ivacaftor，CFTR基因突变 - 2020-09-26
NATURE：小分子离子通道增加囊性纤维化气道上皮细胞的宿主防御
最近，研究人员发现，顶端添加两性霉素B，一种形成非选择性离子通道的小分子，可以恢复HCO3-分泌，并增加来自囊性纤维化患者的气道上皮细胞的气道表面液体pH。
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2019-03-16
Nat Gene：基因变异可导致囊性纤维化病人胎儿出现肠梗阻
近日，来自北卡罗来纳大学等处的研究者发现，基因组上某些区域的变异容易使得囊性纤维化病人在怀孕期间，胎儿出现肠梗阻。
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-04-10
Vertex公司的SYMDEKO获澳大利亚批准，用于治疗12岁以上CFTR基因突变的囊性纤维化患者
波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）已批准将SYMDEKO（tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）上市，用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变的12岁以上囊性纤维化（CF）患者的治疗。
MedSci原创 - 囊性纤维化，囊性纤维化跨膜传导调节因子，CFTR - 2019-03-12
欧洲CHMP对SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）持积极态度
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会对SYMKEVI®（tezacaftor / ivacaftor）采取积极意见
MedSci原创 - tezacaftor，ivacaftor，CHMP - 2018-07-28
加拿大卫生部授予KALYDECO（ivacaftor）治疗12个月至24个月囊性纤维化儿童的市场授权
Vertex生物制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准KALYDECO（ivacaftor）的市场授权，批准ivacaftor在12至24个月的囊性纤维化（CF）儿童中使用，这些患者的纤维化跨膜传导调节因子
MedSci原创 - 囊性纤维化，ivacaftor，Kalydeco - 2019-01-29
Gastroenterology：自身免疫性疾病胰腺腺泡细胞及组织功能的修复
研究发现纠正导管功能可恢复腺泡细胞功能，囊性纤维化跨膜转导调节因子激动剂有望治疗干燥综合征和自身免疫性胰腺炎
MedSci原创 - 干燥综合征，自身免疫性胰腺炎，囊性纤维化跨膜转导调节因子 - 2017-06-20
Nature：科学家发现引发囊性纤维化的关键蛋白互作机制
近日，一项刊登在国际著名杂志Nature上的研究论文中，来自斯克里普斯研究所（TSRI）的研究人员通过研究发现，引发多种囊性纤维化的突变蛋白可以和错误的“细胞邻居”发生频繁的交流，而错误的“细胞邻居”并不具有正常的功能而且会发生过早降解通过有效移除这两者之间的“交流”，研究者就可以部分恢复突变蛋白的正常功能，相关研究或为后期开发新型疗法来治疗囊性纤维化提供帮助。 研究者John R. Yate
生物谷 - 转化医学 - 2015-12-08
Am J Resp Crit Care：SPX-101靶向ENaC治疗囊性纤维化！
这些数据表明SPX-101促进ENaC膜浓度持续减低，导致粘液运输显著改善。
MedSci原创 - SPX-101，ENaC，囊性纤维化 - 2017-05-09
NEJM：新生儿囊性纤维化胎粪性肠梗阻-病例报道
胎粪性肠梗阻，可能是囊性纤维化的早期表现，也可发生于极低出生体重早产儿。肠梗阻是浓缩的胎粪在回肠腔内积累的结果。对胎粪延迟排出的鉴别诊断包括先天性巨结肠和胎粪栓综合征。
MedSci原创 - 新生儿，囊性纤维化，胎粪性肠梗阻 - 2018-03-22
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
生物谷 - 缺陷蛋白，囊性纤维化病人，CFTR，miR-138 - 2012-08-06
勃林格殷格翰开展全球合作开发新型基因疗法治疗囊性纤维化
勃林格殷格翰与英国囊性纤维化基因疗法联盟（GTC）、帝国创新和牛津生物医学（OXB）宣布进行全球合作，为囊性纤维化（CF）患者开发一线长期疗法。
MedSci原创 - 基因疗法，囊性纤维化，勃林格殷格翰 - 2018-08-06
VX-770在有囊性纤维化和G551D-CFTR突变者中的效果
背景 治疗囊性纤维化的一种新方法涉及改善突变囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的功能。VX-770，一种CFTR增强剂，已显示可增加野生型和有缺陷细胞表面CFTR的体外活性。 方法 我们将39例有囊性纤维化和至少一个G551D-CFTR等位基因的成年病人随机分为两部分：第一部分包括四组：分别每12小时接受口服VX-770 25 mg、75 mg或150 mg，或者接受安慰剂治疗
囊性纤维化，CFTR，突变 - 2010-11-19
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