基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变：FDA已授予孤儿药称号（ODD）
制药公司Neurophth今天宣布，其基因疗法NR082（rAAV2-ND4）已获得美国FDA的孤儿药称号（ODD）。
MedSci原创 - Leber遗传性视神经病变，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，基因疗法NR082 - 2020-09-26
2021年全球最贵药物TOP10
诺华的SMA基因疗法Zolgensma依然以212.5万美元（约1380万元）的天价高居榜首，而新获批的Zokinvy和Danyel
医谷网 - 尿毒症综合征，血红蛋白尿症，睡眠性血红蛋白尿症 - 2021-04-03
Nature Medicine：视网膜的干细胞修复，走向光明还是永堕黑暗？
失明的原因全球分布各不相同，在发达国家，大多数失明是由视网膜中特定细胞的退化造成的，包括视网膜色素上皮（RPE）细胞、光感受器和视网膜神经节细胞。
干细胞者说 - 视网膜色素上皮（RPE）移植，视网膜前体细胞移植，光感受器移植 - 2022-11-23
Nature：新研究有望提高一种免疫细胞的抗癌能力
日本庆应义塾大学日前宣布，该校参与的一项研究发现了一种名为“杀手T细胞”的免疫细胞功能衰减的分子机制，可通过改变这种机制来提高这种细胞的抗癌能力，有望用于研发新的癌症疗法。
新华社 - 免疫细胞，抗癌，免疫疗法 - 2019-03-17
遗传性视网膜疾病，基因疗法OCU400获得欧盟“孤儿药称号”
制药公司Ocugen近日宣布，欧洲委员会（EC）已授予基因疗法OCU400“孤儿药称号”，用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）色素性视网膜炎和Leber先天性黑矇。
MedSci原创 - 基因疗法，家族遗传性视网膜疾病，色素性视网膜炎，遗传性视网膜疾病，OCU400，Leber先天性黑矇 - 2021-02-24
Lancet：新疗法可治愈多发性硬化
最新的一项研究指出，一种新的疗法有望治愈多发性硬化。最近一项在加拿大进行的、囊括24名病患的临床试验中，一名患者从治疗前需要坐轮椅的状态，在治疗后能够获得正常人的生活。不过需要注意的是，该疗法程度十分猛烈，一名患者在治疗过程中死亡。就此，研究者们希望能够进一步优化治疗用药物，以达到对多发性硬化患者安全的标准。这一疗法是加拿大渥太华医院研究所的研究者们偶然发现的，当时他们正在为同时患有白血病与多发性
生物谷 - 骨髓细胞，多发性硬化 - 2016-06-13
JOURNAL OF HEPATOLOGY：调控非酒精性脂肪性肝病发生发展的新机制
本文发现强调了miR-145a-5p/Nr4a2调节轴在脂肪变性到NASH进展中的作用，这表明补充miR-145a-5p或肝细胞中Nr4a2的药理抑制都可能为治疗NASH提供一种有前途的治疗方法。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），microRNA-145a-5p，Nr4a2 - 2023-11-08
首个基因突变或可解释多发性硬化症发病之谜
图片来源：medicalxpress.com 尽管多发性硬化症(MS)仅发生在特定的家庭中，但在寻找和该疾病发生相关的基因上，科学家们却屡屡遭受失败，如今来自英属哥伦比亚大学的研究人员通过研究就报道了一种特殊的基因突变
生物谷 - 基因突变，硬化症 - 2016-06-05
百时美在日本提交HCV全口服方案新药申请
时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）11月2日宣布，已向日本药品与医疗器械管理局（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA）提交了其丙型肝炎（hepatitis C）实验性全口服方案(daclatasvir+asunaprevir，即DCV+ASV）的新药申请（NDA），寻求批准世界首个无干扰素（interferon-fr
生物谷 - 新药，FDA - 2013-11-05
science：防止肺癌转移？白细胞亚群保驾护航
免疫疗法的一个目标是集合免疫细胞以有效攻击肿瘤。而在免疫前线的这些步兵有一个称为“巡逻单核细胞”的小群体，他们的工作是在血液中巡逻，带走细胞碎片，以及阻止可能具有恶性作用的炎症细胞入侵。
MedSci原创 - 肺癌，转移，白细胞 - 2015-10-24
FDA授予OCU400孤儿药物指定以治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病
Ocugen是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一系列针对罕见眼疾的创新疗法，近日宣布美国食品和药药品监督管理局（FDA）已经授予了其OCU400孤儿药认定（ODD），用于治疗NR2E3
网络 - NR2E3突变，OCU400，孤儿药物指定 - 2019-02-18
Neuron：在多发性硬化症家系发现核受体基因NR1H3突变
尽管多发性硬化症(MS)仅发生在特定的家庭中，但在寻找和该疾病发生相关的基因上，科学家们却屡屡遭受失败，如今来自英属哥伦比亚大学的研究人员通过研究就报道了一种特殊的核受体基因NR1H3
不详 - 多发性硬化症，核受体 - 2016-06-06
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