基因/细胞疗法相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>首次治愈镰状<font color="red">细胞</font>病

基因疗法首次治愈镰状细胞病

法国科学家 3 月 2 日在《新英格兰医学杂志》上报告他们成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的 15 岁男孩，目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了，且他的体内有足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症，该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275，000 个新生儿患有这种疾病。镰状细胞病会引起极

生物 360 - 基因疗法，镰状细胞病，贫血 - 2017-03-03

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>解题③：生殖<font color="red">细胞</font><font color="red">基因</font>编辑的伦理问题

基因疗法解题③：生殖细胞基因编辑的伦理问题

有一种看法是：“科学的归科学，伦理的归伦理”。这种言论在科学工作者和普罗大众中都不乏市场。这些人认为：科学是仅与“实然“有关的，而伦理一般更关注“应然”，因此二者是不相关的。这种看法很大程度上出自对现代科学整体图景的无知。当我们使用“科学”这个概念时（这里只讨论自然科学），我们所指的不仅是关于自然的具体知识，还指的是一种基于经验实证、探寻和组织知识的系统方法，“科学”不能孤立于科研人员的活动而

田禾 - 基因疗法，解题，生殖细胞 - 2018-12-06

英国雄心勃勃打造150亿规模<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>、<font color="red">细胞</font><font color="red">疗法</font>市场

英国雄心勃勃打造150亿规模基因疗法、细胞疗法市场

基因疗法和细胞免疫疗法已经成为当今医药产业聚焦的焦点。这些新技术将对人类健康产生难以估量的影响。也正是由于这个原因，英国政府最近表示将扶植本国的细胞和基因疗法并预计这一领域的总产值将达到150亿美元之多。而为了实现这一远大目标，英国政府及技术界人士也展开了广泛的讨论。其中热点之一就是目前正处于临床研究的T细胞疗法。来自英国Cell Therapy Catapult的Dr. Ward称越来越

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

NEJM：LentiGlobin<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗镰状<font color="red">细胞</font>病

NEJM：LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病

使用LentiGlobin一次性治疗可使镰状细胞病患者的大多数红细胞持续产生HbAT87Q，从而减少溶血，并完全解决严重的血管阻塞事件

MedSci原创 - 镰状细胞病，LentiGlobin，HbAT87Q - 2022-02-18

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>LentiGlobin治疗镰状<font color="red">细胞</font>疾病，遭遇滑铁卢

基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病，遭遇滑铁卢

近日，生物制药公司Bluebird bio披露，FDA已将其针对镰状细胞疾病（SCD）的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。

MedSci原创 - 急性髓细胞白血病，镰状细胞疾病，LentiGlobin - 2021-02-24

Nat Chem Biol：消灭肿瘤<font color="red">细胞</font>！新型<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>问世！

Nat Chem Biol：消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！

目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA的新型基因治疗技术。其最新的研究成果发表于近期的《Nature Chemical Biology》。

转化医学网 - 肿瘤细胞，基因疗法，免疫 - 2018-10-21

美国<font color="red">基因</font>与<font color="red">细胞</font>治疗学会年会：<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>遏制罕见脑病

美国基因与细胞治疗学会年会：基因疗法遏制罕见脑病

基因疗法遏制罕见脑病 &n

中国科学报 - 白血病，基因疗法，病毒 - 2016-05-10

eLife：T<font color="red">细胞</font>受体<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>或可有效改善癌症免疫<font color="red">疗法</font>的安全性

eLife：T细胞受体基因疗法或可有效改善癌症免疫疗法的安全性

图片来源：medicalxpress.com 人类机体能够产生T细胞来识别并且抵御疾病，每个T细胞在其表面都有着特殊的T细胞受体（TCR），这些受体能够实时监视来自别的细胞呈递的蛋白质小片段，当检测到癌症或感染时，一类T细胞就会同疾病细胞结合并且促进这些细胞被清除，当肿瘤和感染不能够被自然消除时，研究者们就会采用免疫疗法来增强免疫系统的效力。通过将编码肿瘤特异性TCR的基因插入到患者机体

生物谷 - 基因疗法 - 2016-11-12

首个现货型<font color="red">基因</font>编辑干<font color="red">细胞</font><font color="red">疗法</font>omidubicel获FDA批准

首个现货型基因编辑干细胞疗法omidubicel获FDA批准

一周前，FDA批准了Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，这是癌症患者细胞治疗领域的一项重要进步。同种异体干细胞移植是血液癌症的常见治疗方法。涉及到将健康供

阎影 - 干细胞疗法，基因编辑 - 2023-04-26

2018年欧洲<font color="red">基因</font>与<font color="red">细胞</font><font color="red">疗法</font>协会（ESGCT）：RP-L201及RP-L401<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>的临床前数据

2018年欧洲基因与细胞疗法协会（ESGCT）：RP-L201及RP-L401基因疗法的临床前数据

RP-L201是一种基于LVV的LAD-I基因疗法，其携带编码Beta-2整合素组分CD18的ITGB2基因。CD18是一种关键蛋白，可促进白细胞粘附，并使其从血管中渗出以抵抗感染。RP-L201的全面安全性和有效性临床前研究显示小鼠模型中的稳定植入和表型校正，RP-L201具有恢复的中性粒细胞迁移的能力。

MedSci原创 - RP-L201，RP-L401，基因疗法 - 2018-10-21