Nature:CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术,在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因,这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血,CRISPR - 2016-11-09
CCLM:如何在小红细胞性贫血病人中区分地中海贫血症与缺铁性贫血症
之前已经报道了许多用于区分小细胞性贫血患者的地中海贫血特征与铁缺乏症的判别式。然而对几种判别式的独立验证是不足,甚至是缺乏的。因此,研究人员在一个大型良好表征的患者群体中回顾性地研究了判别式。
MedSci原创 - 地中海贫血症 - 2017-09-10
镰状细胞贫血症的基因治疗,奇迹还是炒作?
对于镰状细胞贫血症,唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植,不过,找到匹配的供体又谈何容易?幸运的是,这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年,基因治疗一直炒得很热,那么进展究竟如何?
生物通 - 贫血,基因治疗 - 2017-06-02
“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星
基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。 当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队,利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因,给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。镰状细胞贫血症是一种遗传疾病,由血液细胞中的基
生物谷 - CRISPR,基因魔剪 - 2016-10-14
JCEM:甲状腺功能低下可预测贫血症
由此可见,该研究表明THs可显著预测未来贫血和血红蛋白的年度变化,即使在甲状腺功能正常人群中也是如此。
MedSci原创 - 甲状腺功能低下,预测,贫血症 - 2019-08-02
FDA批准了20年来首个镰刀型细胞贫血病新药
美国食品与药物管理局(FDA)已经批准了Emmaus生命科学公司(Emmaus Life Sciences, Inc.)的医药级L-谷氨酸(PGLG)口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病(sickle cell这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。虽然该药的作用机制不明确,但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明,
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血病新药 - 2017-08-01
Int J Pediatr Otorhinolaryngol:镰状细胞贫血症儿童感官听力损失研究
据报道,感官听力损失(SNHL)在镰状细胞贫血症(SCD)群体中的发病率增加,很可能继发于耳毒性药物治疗方案和镰状细胞,最终导致器官的损伤。然而,该群体的SNHL的风险和保护性因素还没有很好的阐释。最近,有研究人员描述了SCD儿童中的听力情况以及SNHL在该群体中的患病率和后遗症情况。研究包括了2010年到2016年的2600名SCD儿童患者的综合临床数据。
MedSci原创 - 听力损失,儿童,镰状细胞贫血症 - 2019-01-13
Blood:输血竟然可以降低镰刀型细胞贫血患儿脑梗死的风险!
摘要:输血是预防小儿镰刀型细胞贫血(SCA)发生中风的主要措施,但其涉及的生理机制尚不完全清楚。SCA患者,大脑血流(CBF)和氧摄取量(OEF)均升高,可能是动脉血氧含量(CaO2)减少的代偿。
MedSci原创 - 输血,镰刀型细胞贫血,脑梗死,脑血流量 - 2017-12-19
Blood:在同种异体HSCT后,至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血(SCD)的新型有效疗法,即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞(HSCs),正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血,供体髓性嵌合,同种异体造血干细胞移植,逆转 - 2017-09-10
Science Advances:运动可改善肿瘤相关性贫血症
贫血是肿瘤患者常见的并发症,可引起组织缺氧,是影响肿瘤患者生活质量的重要因素。目前来说,促红细胞生成素是治疗肿瘤相关性贫血症的主要方法,可有效提升患者的血红蛋白水平。但需要注意的是,促红细胞生成素会产
生物探索 - 肿瘤相关贫血症 - 2021-09-25
Science子刊:运动可改善肿瘤相关性贫血症
贫血是肿瘤患者常见的并发症,可引起组织缺氧,是影响肿瘤患者生活质量的重要因素。目前来说,促红细胞生成素是治疗肿瘤相关性贫血症的主要方法,可有效提升患者的血红蛋白水平。
生物探索 - 贫血症 - 2021-10-18
JBC报道罕见病例:他因吸烟而受益,从此远离贫血症
香烟盒上都印着“吸烟有害健康”。的确,吸烟是重要的致癌因素。不过,世界上至少有一个人因吸烟而获益。目前,由美国莱斯大学领导的国际研究团队已经找到其中的原因。
生物通 - 吸烟,贫血症,基因突变 - 2017-02-22
NEJM:基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法,能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法,镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
基因疗法有望攻克地中海贫血症
两名地中海贫血症患者参加了蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)针对该罕见血液病的基因治疗实验,在接受治疗的12天之内,他们能够停止输血治疗。2010年,该疗法一个更早的版本就刊登在了《自然》(Nature)杂志上,当时这一疗法使一名地中海贫血患者有长达六年的时间不用接受输血治疗。但在接受完该疗法不能马上停止输血,而是要等到12个月之后。
不详 - 基因治疗,贫血 - 2014-06-24
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