“人造病毒”双重身份，基因治疗&杀菌
这一类病毒还能作为进行治疗的工具用于治愈人类的疾病。 乳汁中富含大量有重要作用的蛋白质，除了帮助宝宝正常生长发育，同时能够保证在他们生长发育的关键
生物谷 - 人造病毒，Lactoferrin蛋白，杀菌 - 2016-02-01
基因治疗药物Spinraza可改II型SMA
日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗
MedSci原创 - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28
MIT：2016年，基因治疗有哪些大作为？
导读：2016年基因疗法结合最新的技术（光遗传学、CRISPR）在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。2017年，不少药物被寄予获FDA批准上市的厚望，这其中包括Spark公司治疗血友病的基因疗法、GSK的Strimvelis以及诺华和Kite公司抗癌基因疗法。
生物探索 - 基因治疗 - 2017-01-05
Nature：基因治疗的价格应该平民化！
1953年，当James Watson和Francis Crick第一次报道DNA的双螺旋结构时，他们在文章中写道“这种结构非常新颖，具有巨大的生物学意义。”70年以来，科学家
MedSci原创 - 基因治疗 - 2023-05-01
基因治疗的螺旋式发展史
关注生物医学领域的人都知道，近几年，基因治疗领域热点不断：CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验，现在已经进入临床；癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的是时候系统地了解一下基因治疗的“前世今生”了。
张江评论 - 基因治疗 - 2017-02-20
基因治疗与伦理龃龉不断 未来发展何去何从？
自生命科学的研究进入到分子水平以来，人们尝试用基因治疗来对抗癌症这些医学难题。在技术逐渐成熟之时，基因治疗却面临着越来越多的伦理质疑。当医学进步遭遇伦理问题时，医学研究应该何去何从？
环球医学 - 基因治疗，医学伦理 - 2017-06-28
22年前他因基因治疗而死，整个行业因此停滞，如今，AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病
22年前的1999年，刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格（Jesse Gelsinger），为了摆脱
“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21
镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？
对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？
生物通 - 贫血，基因治疗 - 2017-06-02
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个
STM - 研究 - 2013-01-25
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。宾夕法尼亚州大学基因治疗研究所的教授James Wilson是腺相关病毒（AAV）载体制造之父，该载体主要应用于基因治疗。尽管早期一名病人死亡使基
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
MedSci文献点评：基因治疗用于遗传病
基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency Hacein-Bey-Abina等 法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等 背景 旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。
文献点评，新英格兰 - 2010-08-23
Orchard筹集1.5亿美元推进基因治疗
英国生物技术公司Orchard Therapeutics已筹集1.5亿美元推进其基因治疗管线。
MedSci原创 - Orchard，1.5亿美元，基因治疗 - 2018-08-14
Mol Psychiatr：基因治疗小头症取得进展
东京医科齿科大学日前发表公报称，其研究人员参与的一个国际团队在动物实验中弄清了先天性小头症的发生机制，并通过基因治疗，部分恢复了小头症实验鼠脑的尺寸和智力。近年来，与小头症有关的致病基因相继被发现，PQBP1基因就是其中之一。东京医科齿科大学教授冈泽均和美国哈佛大学、德国马克斯·普朗克研究所等机构的同行人工培育
博文网 - 小头症，基因治疗 - 2014-08-04
Lancet：ProSavin基因治疗帕金森病迎来曙光
ProSavin注射示意图 研究要点： ProSavin治疗进展期帕金森病患者安全并可很好耐受。 ProSavin治疗改善进展期帕金森病患者运动障碍。帕金森病是一种常见于中老年的神经变性疾病，目前的治疗方式主要为口服多巴胺替代治疗。然而，长期多巴胺治疗可出现运动并发症，如多巴胺受体间歇性刺激及脱靶效应导致运动冲动控制障碍综合征。
dxy - ProSavin基因，帕金森病 - 2014-01-13
定点重组：基因治疗领域最新进展
MedSci点评： 基因治疗技术依赖技术本身的突破，传统的基因治疗包括过表达，RNAi，突变修正等方法，但是外源性长片段基因在体内成功表达，具有相当挑战的。这篇文章实现定点重组，从而修复突变基因，相当具有想象力。这比较类似基因突变，从随机突变转变到定点突变一样。
定点重组 - 2011-12-02
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