医院开始接收患白血病儿童，英国医保正式覆盖CAR-T疗法
近日，英国国家医疗保健体系（NHS）宣布，第一批受益于诺华公司CAR-T疗法的儿童将于本周在伦敦大奥蒙德街医院开始接受治疗。
医麦客 - 英国，白血病，CAR-T - 2018-11-29
南非一艾滋病儿童“功能性治愈”逾八年
美国国家卫生研究院7月24日宣布，南非一名出生后被诊断出感染艾滋病病毒的儿童，在婴儿时期接受该机构支持的抗逆转录病毒药物治疗后，实现了“功能性治愈”，迄今已有８年半时间没有接受药物治疗，而体内病毒仍被抑制
《中国科学报》 - 艾滋病，“功能性治愈 - 2017-07-26
我国罕见病患儿超千万，罕见病并不罕见
每年二月的最后一天是国际罕见病日，今天是第11届国际罕见病日，也是上海第三届罕见病宣传日。本届国际罕见病日的主题是“罕见病，并不罕见”，因此今年上海市卫计委也相应将本次宣传日的主题定为“关注罕见病，改善诊治环境”。
医学界儿科频道 - 罕见病，患儿，中国 - 2018-02-28
辉瑞Xalkori试水儿科肿瘤领域初获成功
来自5月16日美国临床肿瘤学会（ASCO）2012年会发布的摘要，辉瑞公司（Pfizer）的克唑蒂尼（Xalkori）——2011年获批适用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因阳性型晚期非小细胞肺癌（NSCL），被用于研究治疗具有类似基因缺陷的儿童罕见癌症患者，并取得显著疗效，表明抗肿瘤靶向药物或能广泛适用于具有相似遗传学特征的癌症。在对70个儿童癌症患者进行的小规模研究中，Xalkori对治疗间
生物谷 - 新药，FDA - 2012-05-24
基因疗法首次治愈常见遗传病
法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。
科技日报 - 基因疗法，贫血 - 2017-03-06
罕见病日 | FDA：用新举措迎接罕见病挑战
2月的最后一天是国际罕见病日。虽说是罕见病，但这些患者加起来的数量并不少。仅在美国，就有多达3000万人受罕见病影响——相当于每10个美国人中就有一名罕见病患者。从罕见癌症到遗传代谢疾病，现在已知的罕见病超过7000种。而可悲的是，有一半受罕见病影响的是儿童。
药明康德 - 罕见病，FDA，挑战 - 2018-02-28
青少年脊柱侧弯——脊柱外科专家
脊桂侧弯是危害青少年和儿童的常见病，是脊柱的一个或数个节段在冠状面上（从身体正背面查看）偏离身体中线向侧方弯曲，形成一个带有弧度的脊柱畸形。
健康号 - 青少年，脊柱侧弯，脊柱外科 - 2019-06-23
赛诺菲法舒克获批 用于降低儿童血液肿瘤治疗前后出现的尿酸升高
赛诺菲中国宣布，国家药品监督管理局近日已批准法舒克（注射用拉布立海）用于儿童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制，这些患者已经存在高尿酸血症或具有高肿瘤负荷，存在肿瘤化疗后引起肿瘤细胞溶解进而导致继发性的血浆尿酸水平升高的风险，以降低肿瘤溶解综合征风险，确保治疗延续性。儿童血液肿瘤患者的“化疗杀手”：肿瘤溶解综合征数据显示[2]，白血病位居我国儿童肿瘤发病率和死亡率首位，在儿童常见恶性肿瘤中占比约为4
美通社 - 赛诺菲，法舒克 - 2018-10-31
科学家与儿童癌症作斗争
正如大多数尤因肉瘤病例那样，Max的肿瘤细胞里也包含两个被意外结合在一起的基因。这个融合蛋白质名为EWS-FLI1，是一个“胡作非为”的嵌合体，能改变数千种基因表达。“我不会走，我有一个16岁的患者躺在这里，我希望证实这一切。”她告诉惊讶的病理学家。面对显微镜下被染成蓝色的大量细胞，Ariella对未来9年她
科学网 - 科学家，儿童，癌症 - 2017-05-05
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市
渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA) 治疗药物
美通社 - 脊髓性肌萎缩症，诺西那生钠 - 2019-04-28
六一儿童节！让我们共同关注儿童病研究进展！
6.1儿童节马上就要来了，小编特地盘点了近年来关于儿童疾病的一些亮点研究，让我们一起来关注并学习儿童病的研究进展。【1】Cell Host Microbe：婴儿期抗生素使用或导致成年期患多种疾病 最近来自明尼苏达大学的科学家通过研究揭示了婴儿期抗生素使用、肠道菌群改变及婴儿后期疾病状况之间的三角关系，相关研究发表于
生物谷 - 儿童节，研究进展 - 2015-06-01
基因技术，带来希望还是失望？— 英政府投资3亿英镑“解放”DNA的力量
《每日电讯报》报道，英国首相卡梅伦日前批准启动一项投资3亿英镑、以寻找致癌基因为目标的研究计划。该计划由英国卫生部、英国医学研究理事会以及全英各大学机构共同承担，意在通过对10万人进行基因绘图，最终筛选出那些导致癌症及其他疑难杂症的基因。
生物谷 - 致癌基因，治愈，化疗，DNA - 2014-08-11
全力推进基因疗法，FDA发布6大新指南
近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发，并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中，药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。
药明康德译自FDA - 基因疗法，FDA，指南，创新疗法 - 2018-07-16
坚持吸入治疗是哮喘长期管理的关键
届此世界哮喘日之际，中华医学会杂志社于4月26日在大连举办“儿童哮喘管理健康行动”项目媒体见面会，呼吁全社会关注哮喘疾病的防治。本次媒体见面会的主题是“是时候加强哮喘长期管理了”。哮喘是儿童最常见的慢性呼吸道疾病，其反复发作，严重影响儿童的健康、学习和生活，给家庭带来了很大的经济负担和精神压力，
不详 - 哮喘，吸入治疗 - 2014-04-29
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