MIT：2016年，基因治疗有哪些大作为？
导读：2016年基因疗法结合最新的技术（光遗传学、CRISPR）在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。2017年，不少药物被寄予获FDA批准上市的厚望，这其中包括Spark公司治疗血友病的基因疗法、GSK的Strimvelis以及诺华和Kite公司抗癌基因疗法。
生物探索 - 基因治疗 - 2017-01-05
Nature：基因治疗的价格应该平民化！
1953年，当James Watson和Francis Crick第一次报道DNA的双螺旋结构时，他们在文章中写道“这种结构非常新颖，具有巨大的生物学意义。”70年以来，科学家
MedSci原创 - 基因治疗 - 2023-05-01
NEJM：镰状细胞病基因治疗后的急性髓系白血病病例
更高比例的转基因表达细胞可能会消除其中的许多细胞，这需要更长时间的随访来评估移植介导的基因治疗对镰状细胞病患者的效果。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2021-12-15
基因治疗的螺旋式发展史
关注生物医学领域的人都知道，近几年，基因治疗领域热点不断：CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验，现在已经进入临床；癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的是时候系统地了解一下基因治疗的“前世今生”了。
张江评论 - 基因治疗 - 2017-02-20
基因治疗与伦理龃龉不断 未来发展何去何从？
自生命科学的研究进入到分子水平以来，人们尝试用基因治疗来对抗癌症这些医学难题。在技术逐渐成熟之时，基因治疗却面临着越来越多的伦理质疑。当医学进步遭遇伦理问题时，医学研究应该何去何从？
环球医学 - 基因治疗，医学伦理 - 2017-06-28
基因治疗药物Spinraza可改II型SMA
日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗
MedSci原创 - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28
Ann Hematol：异基因干细胞移植可有效治疗DLBCL
异基因造血干细胞移植(allo-SCT)是难治性或复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的潜在治疗方案。然而，可用的信息很少，特别是对于日本患者和脐带血移植（CBT）。本研究旨在确定京都干细胞移
MedSci原创 - 异基因造血干细胞移植，弥漫性大B细胞淋巴瘤 - 2020-10-06
22年前他因基因治疗而死，整个行业因此停滞，如今，AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病
22年前的1999年，刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格（Jesse Gelsinger），为了摆脱
“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。宾夕法尼亚州大学基因治疗研究所的教授James Wilson是腺相关病毒（AAV）载体制造之父，该载体主要应用于基因治疗。尽管早期一名病人死亡使基
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市
2015年5月5日，葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法（代号：GSK2696273这一基因治疗方法首先提取患者自身离体（ex vivo）造血干细胞，并在体外培养。然后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入自体造血干细胞。最后将改造后的干细胞回输患者体
DrDaiyi - 基因治疗，GSK，上市 - 2015-05-13
PNAS：局部基因治疗可以逐渐恢复耳前庭功能
在过去的20年中，人们对内耳缺陷的遗传形式的机制的理解有了显著的提升，但是在治疗措施上还有很长的路要走。最近，有研究人员利用基因替换作为一种治疗策略，来尝试修复一个亚瑟综合症型1G小鼠模型内耳的功能，该综合症小鼠是通过先天性耳聋和平衡障碍来鉴定的。研究发现，这些小鼠缺乏脚手架蛋白sans，该蛋白参与了静纤毛术的形态的发生、内耳听毛细胞的感觉触角以及机械电子传导过程。研究人员表明了通过腺相关病毒8
MedSci原创 - 局部基因治疗，内耳，耳前庭 - 2017-09-01
：蓝锥细胞单色视（BCM）患者基因治疗的临床前景
背景：蓝锥细胞单色视(BCM)是由OPN1LW/OPN1MW基因突变引起的x染色体视网膜病变，其由长(L)-和中等-(M)波长敏感的视锥视蛋白编码。最近的证据显示在BCM患者身上视锥细胞的结构完整性，因而可以考虑基因治疗这种疾病的方法。在目前的研究中，对BCM患者的视觉进行检查，寻找未来临床试验中临床可行性的结果。
MedSci原创 - 蓝锥细胞单色视BCM，临床前景 - 2015-04-28
Lancet：ProSavin基因治疗帕金森病迎来曙光
ProSavin注射示意图 研究要点： ProSavin治疗进展期帕金森病患者安全并可很好耐受。 ProSavin治疗改善进展期帕金森病患者运动障碍。帕金森病是一种常见于中老年的神经变性疾病，目前的治疗方式主要为口服多巴胺替代治疗。然而，长期多巴胺治疗可出现运动并发症，如多巴胺受体间歇性刺激及脱靶效应导致运动冲动控制障碍综合征。
dxy - ProSavin基因，帕金森病 - 2014-01-13
定点重组：基因治疗领域最新进展
MedSci点评： 基因治疗技术依赖技术本身的突破，传统的基因治疗包括过表达，RNAi，突变修正等方法，但是外源性长片段基因在体内成功表达，具有相当挑战的。这篇文章实现定点重组，从而修复突变基因，相当具有想象力。这比较类似基因突变，从随机突变转变到定点突变一样。
定点重组 - 2011-12-02
为您找到相关结果约500个
