婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
Nanomedicine：纳米载体跨越血脑屏障靶向治疗脑癌
通过利用纳米载体将化学药物定向运输到大脑中，科学家们能够将脑部的肿瘤细胞大量杀灭。 目前该技术仅仅在小鼠水平得到了验证，但如果能够同样适用于人体的话，将会导致新的治疗脑癌的疗法的产
生物谷 - 纳米载体，脑癌 - 2016-06-01
Oncogene ：间充质干细胞为载体的肿瘤治疗
stem cells exert potent antitumor effect in vivo的研究论文，报道了间充质干细胞（Mesenchymal stem cells， MSCs）作为抗肿瘤药物载体在肿瘤靶向治疗中的重要作用及
上海生命科学研究院 - 肿瘤，癌症 - 2013-12-06
封国生：以医联体为载体 推进分级诊疗
去年8月的全国卫生与健康大会上，习近平总书记强调了全民健康的重要性，此后的中央政治局会议上又审议通过了《“健康中国2030”规划纲要》，确立了“以促进健康为中心”的大健康观、大卫生观，为中国未来十几年医疗健康提供了抓手。今年10月初李克强总理提出，“今年10月底前，全国所有三级公立医院都要启动医联体建设工作”。早在2012年，首都医科大学附属北京朝阳医院（以下简称“北京朝阳医院”）就开始了医联体建
科学网 - 医联体，分级诊疗，封国生 - 2017-11-17
NEJM：AAV基因治疗血友病，效果显著、安全性良好
血友病（Hemophilia），是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。
“ E药世界”公众号 - 血友病，AAV基因治疗 - 2021-11-23
NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少
MedSci原创 - 血友病，VIII因子，基因治疗 - 2017-12-28
上海药物所发现纳米药物载体递送力学机制
中科院上海药物所甘勇课题组与国家纳米科学中心施兴华团队合作，深入解析了纳米药物载体的力学性能对于克服多重生理屏障的影响。相关成果日前在线发表于《自然—通讯》杂志。
中国科学报 - 纳米药物，上海药物所 - 2018-07-12
以衰老细胞为靶标的纳米载体药物递送系统
以衰老细胞为靶标的纳米载体药物递送系统正在成为国际医学研究的热点。受损细胞-通常称为僵尸细胞-不能发挥其正常作用，但仍然存活。
MedSci原创 - 衰老细胞，药物递送系统，肺纤维化 - 2018-08-06
Cell：新型AAV变体，高效靶向T细胞，加速基因工程T细胞疗法开发
该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313，并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。
生物世界 - T细胞疗法，AAV - 2023-01-16
NATURE：H +转运是线粒体ADP / ATP载体的整合功能
线粒体ADP / ATP载体（AAC）是线粒体内膜的主要转运蛋白。它交换线粒体ATP和细胞溶质ADP，并控制ATP的细胞产生。
MedSci原创 - 线粒体 - 2019-07-27
SCI ADV：AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题
肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎（OA）的发展中起着关键作用；因此，针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。
MedSci原创 - 骨关节炎，肥胖，基因疗法，AAV - 2020-05-18
SCI TRANS MED：临床数据显示，脑部AAV疗法拯救婴儿致命遗传疾病
7名儿童中的4名儿童的灰质体积丢失较慢，运动和语言功能下降率分别降低42.4和47.5%。AAVrh.10hCLN2的脑内给药可延缓CLN2病患儿的疾病进展。
MedSci原创 - AAV，cln2，巴顿病 - 2020-12-04
SCI ADV：AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题
肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎（OA）的发展中起着关键作用；因此，针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。
MedSci原创 - 骨关节炎，肥胖，基因疗法，AAV - 2020-05-18
Nat Nanotechnol：绿茶主要成分或可用作抗癌蛋白载体
绿茶中的一种主要成分能够作为抗癌蛋白载体，用来合成一种稳定、有效的治疗用纳米复合物。在线发表于《自然-纳米技术》上的这项发现或有助于建立更好的药物投递系统。一些癌症治疗方法的效果依赖于药剂中的治疗成分和将药物投递至肿瘤位置的载体。设计药物载体时，有几个因素必须考虑：首先，其必须具有特定性，这样才能针对肿瘤而不伤及其他组织；其次，药物与载体的配比也很重要，因为如果身体无法代谢载体的话
中国科学报 - 赫赛汀，抗癌药物，绿茶，EGCG - 2014-10-23
为您找到相关结果约500个
