重磅：肝癌在研新药FGFR4抑制剂获FDA孤儿药资格
日前，H3 Biomedicine公司宣布，该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma， HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的，有选择性的强力成纤维细胞生长因子受体4(fibrobl
“药明康德”微信号 - FGFR4抑制剂，肝癌，孤儿药 - 2017-10-12
BTK抑制剂Calquence治疗COVID-19感染相关的细胞因子风暴
阿斯利康近日宣布，正计划研究BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib）治疗重症COVID-19患者的细胞因子风暴的潜力（CALAVI研究）。
MedSci原创 - BTK抑制剂，Calquence，Covid-19 - 2020-04-14
Eur Urol：ATM缺失的晚期前列腺癌：PARP和ATR抑制剂
之前的研究在转移性前列腺癌(PC)中发现了有害的ATM变异；PARP抑制对该亚型前列腺癌具有抗肿瘤活性，但只有一些ATM缺失的PC有响应。
MedSci原创 - 前列腺癌，抑制剂，ATM缺失 - 2020-12-13
NICE推荐将激酶抑制剂neratinib用作乳腺癌的新辅助治疗
英国国家健康和护理卓越研究所（NICE）发布了指南草案，建议将Pierre Fabre的Nerlynx（neratinib）作为早期激素受体阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阳性乳腺癌患者的辅助治疗。
MedSci原创 - NICE，Neratinib，乳腺癌，新辅助治疗 - 2019-08-09
NEJM：使用C1抑制剂预防遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿是致残的，潜在致命的疾病，是C1抑制蛋白的缺失（I型）或功能障碍（II型）所造成的的。皮下注射来抑CS1830可抑制C1活性提供有效的疾病预防手段。
MedSci原创 - 血管性水肿，C1抑制剂，临床研究 - 2017-03-23
NEJM：一个持久的PCSK9干扰RNAi治疗抑制剂-Inclisiran
在这项1期试验中，运用Inclisiran没有观察到严重的不良反应。300mg或更大剂量（单次或多次剂量）能显著降低LDL胆固醇和PCSK9水平至少6个月。
MedSci原创 - PCSK9治疗抑制剂 - 2016-11-14
FDA将优先审查Incyte的FGFR抑制剂pemigatinib以治疗胆管癌
Incyte靶向治疗负责人Peter Langmuir表示：“一线化疗以外的治疗选择有限，如果pemigatinib获得批准，选择性FGFR抑制剂将成为二线治疗的首选治疗方法”。
MedSci原创 - FGFR抑制剂，Incyte，pemigatinib - 2019-11-28
EADV 2020：JAK抑制剂Baricitinib治疗湿疹，展现长期疗效和安全性
礼来和Incyte展示了其JAK抑制剂Baricitinib在湿疹III期临床试验REEZE-AD3中的新数据。
MedSci原创 - 湿疹，JAK抑制剂Baricitinib - 2020-11-06
CLIN CANCER RES：新型TOP1抑制剂治疗犬类淋巴瘤
只有一种化学类拓扑异构酶I（TOP1）抑制剂得到了FDA批准，伊立替康和拓扑替康应用广泛。但这些药物具有一定局限性（化学不稳定性，药物的耐药性和腹泻），需要新型TOP1抑制剂。茚并异喹啉非喜树碱拓扑异构酶I（TOP1）抑制剂克服了传统药物的化学不稳定性和耐药性。
MedSci原创 - TOP1抑制剂，淋巴瘤，有效性 - 2018-12-13
NEJM：肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂与Covid-19风险
该研究发现服用五种常见降压药物的检测阳性患者中，Covid-19阳性的可能性或发生严重Covid-19的风险没有实质性增加。
MedSci原创 - ACE2，肾素-血管紧张素-醛固酮系统，Covid-19 - 2020-06-18
JAK抑制剂Rinvoq治疗特应性皮炎：III期临床疗效显著
接受15mg/30mg两种剂量Rinvoq治疗的患者，皮肤清除率和瘙痒减轻比例明显增加，分别有60％和73％的患者达到EASI 75，而安慰剂组为13％。
MedSci原创 - 特应性皮炎，JAK抑制剂Rinvoq - 2020-07-23
Clini Cancer Research：新型BTK抑制剂Zanubrutinib治疗复发性/难治性MCL
本研究旨在评估一种新型BTK抑制剂zanubrutinib用于MCL的疗效和安全性。
MedSci原创 - zanubrutinib，套细胞淋巴瘤（MCL - 2020-07-04
NEJM：JAK抑制剂ruxolitinib治疗遗传性USP18缺乏症
泛素特异性肽酶18（USP18）缺乏是一种严重的Ⅰ型干扰素病。USP18通过阻断Janus相关激酶1（JAK1）访问I型干扰素受体来下调I型干扰素信号传导。USP18的缺失会导致干扰素介导的炎症，这在围产期是致命的。我们报道了一例患儿，该患儿患有脑积水、坏死蜂窝织炎、全身炎症和呼吸衰竭的新生儿。外显子组测序鉴定出USP18上一个重要剪接位点的纯合子突变。编码蛋白有表达，但无负调控能力。用ruxol
MedSci - ruxolitinib，遗传性USP18缺乏症，罕见病 - 2020-02-20
FDA批准PDE-4抑制剂用于治疗银屑病关节炎
美国食品药品管理局(FDA)3月21日宣布，基于针对1,493例患者的3项研究结果，口服磷酸二酯酶-4抑制剂apremilast已获准用于成年活动性银屑病关节炎治疗。
爱思唯尔 - 银屑病关节炎，FDA - 2014-03-27
Stroke：5-羟色胺再摄取抑制剂影响出血性卒中预后
5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRIs）是临床上最常用的一线抗抑郁药之一。有研究显示，SSRIs会增高颅内出血的风险，亦有研究发现其对缺血性卒中具有神经保护作用。
丁香园 - 卒中，SSRIs - 2014-06-11
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