凝血相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

罗氏公司的emicizumab在英国提前获批

罗氏的emicizumab被列入英国"提前获批的药品计划"，用于常规预防患有凝血因子Ⅷ抑制剂的A型血友病患者的出血事件。该药是一种双特异性单克隆抗体，旨在将激活天然凝血级联所需的蛋白质聚集在一起，并恢复血友病A患者的凝血过程。该疗法是预防性使用的，可以皮下给药。

MedSci原创 - Emicizumab - 2018-01-05

患者，男，４２岁，主因发现小便浓茶色２０余天，加重伴皮肤及巩膜黄染６ｄ于２０１７年１０月１６日入院。患者于２０余天前无明显诱因出现小便浓茶色，自诉全身肤色及巩膜无明显黄染，未予重视。１０余天前因发热，自行服用对“对乙酰氨基酚、安乃近”等药物，经治疗后热退。６ｄ前突然出现皮肤及巩膜黄染，伴纳差不思饮食，先后到其他医院急诊就诊，予对症保肝、退黄、抗感染等治疗，因病情危重及经济问题等原因最终周转至我院。

中国中西医结合消化杂志 - 中西医结合，急性，药物性，肝衰竭 - 2019-04-17

血友病骨关节病超声诊断应用推荐方案和共识（2017年）

由于基因缺陷导致凝血因子Ⅷ或Ⅸ(FⅧ或FIX)先天性缺乏，轻微损伤即可造成出血，重者可有自发性出血。出血年龄和出血频度取决于凝血因子缺乏程度。关节出血通常开始于10岁以前，血友病治疗长期目标是终止患者自发性出血事件，通过凝血因子预防治疗管理调整注射周期。识别关节轻微改变并给予适当治疗是保存关节良好功能的前提。

中国实用儿科杂志.2017,32(1): - 血友病，骨关节病超声诊断 - 2017-08-13

Stroke：除了脑血管的问题，其它中风的病因还有这些！

本研究介绍了OE及其亚型的不同特征、人口统计学结果、病变位置和结果。

网络 - 急性脑梗死，动脉夹层，TOAST - 2022-05-16

啥？动脉血还可以这样用！

前两天，ICU的护士打电话问检验科，一危重病人很难采血，做血常规与凝血常规可以用抽过血气的股动脉血吗？在笔者的印象中，好像只有血气标本是用动脉血的，其他标本都是用静脉血，血常规与凝血常规用动脉血会不会有差异？这个还真不知道。

检验视界网 - 动脉血，血常规检验，凝血常规检验 - 2017-10-23

Nature Communications：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗

想实现AAV-CRISPR有效在体内细胞中的基因敲入，通常需要递送高剂量AAV，这会带来潜在安全风险，而且大大增加生产成本。

“生物世界”公众号 - 冯波，遗传病治疗 - 2022-12-01

精准抗凝|房颤患者中的基因多态性对利伐沙班药动学和药效学影响

我们在为特殊人群选择抗凝药物时，建议选择证据更加充分的原研药，来规避出血、血栓等不良事件的发生。

中国医学论坛报今日循环 - 基因多态性，抗凝|房颤，药动学和药效学影响 - 2022-11-17

汤森路透：五个进入III期临床试验的最具前景药物品种

汤森路透五个进入III期临床试验的最具前景药物品种本季度第一个进入III期临床试验阶段的药物是BioMarin药业研制的治疗庞皮病（Pompedisease）的BMN-701。庞皮病是一种由于溶酶体酶酸性α葡萄糖苷酶（GAA）缺陷引起的溶酶体功能紊乱，从而导致大量的糖元堆积在肌细胞溶酶体以至细胞不正常死亡。它是一种累积性退化疾病，会影响心肌细胞、横膈膜和骨骼肌肉，从而引

生物谷 - 汤森路透 - 2014-09-30

Blood：可用于治疗接触系统诱导的血栓炎症的α1-抗胰蛋白酶突变体

接触系统可产生炎症肽缓激肽，促进实验性血栓形成。C1酯酶抑制剂(C1INH)缺乏或XII因子 (FXII)功能获得性突变均可导致遗传性血管性水肿，一种危及生命的组织肿胀性疾病。C1INH是一种相对较弱的接触系统酶抑制剂。虽然α1-抗胰蛋白酶(α1AT)在自然情况下不能抑制酶接触系统，但人为给α1AT加一个突变(M358R；α1AT-Pittsburgh)即可将其改造成一种强大的广谱酶抑制剂。α1A

MedSci原创 - 接触系统，α1-抗胰蛋白酶，突变，血栓，炎症 - 2019-08-01