填补领域技术空白，杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
该研究综合利用蛋白质工程、流式细胞术、小鼠胚胎显微注射、深度测序等技术手段，开发出了不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器——基于工程化的糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。
生物世界 - 碱基编辑器 - 2023-05-21
全球20大药企最新榜单出炉，它们的近期研发进展你都知道吗？
今日，全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2019年第一季度末公司的市值，更新了全球20大医药公司榜单。强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）和辉瑞（Pfizer）位列三甲，武田（Takeda）在并购舍尔（Shire）之后首次进入20大排名。可以预见的是，由于百时美施贵宝（BMS）收购新基（Celgene）和艾伯维（AbbVie）收购艾尔建（Allergan
药明康德 - 跨国药企，药物研发 - 2019-10-10
FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药
美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm
MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24
近3万例新生儿！大规模前瞻性研究表明：基因测序或可作为新生儿一级筛查的关键方法
该研究结果为基因筛查作为一级筛查方法来改进现有新生儿筛查项目提供了重要的数据支撑，对临床医师、遗传学家和家庭提供更好的医疗保健和咨询服务具有重要意义。
测序中国 - 基因测序，新生儿一级筛查 - 2023-09-15
专家共识：儿童遗传病遗传检测临床应用
遗传病是由于遗传物质改变导致的疾病，遗传检测主要针对样本在染色体、DNA、RNA和（或）基因产物等层面进行分析。明确的遗传诊断对遗传病的早期诊断、早期干预、遗传咨询和生育指导具有重要意义。在人类在线孟德尔遗传数据库（online mendelian inheritance in man， OMIM）记录的6 000多种遗传病中，儿童是这些遗传病累及的主要人群。鉴于遗传病诊断技术在儿科临床中普遍
中华儿科杂志 - 遗传检测 - 2019-03-14
临床研究中的替代终点的选择与思考
在多种原始研究类型中，随机对照试验（RCT）是证据级别最高的设计。一方面，观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据，常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方
MedSci原创 - 肿瘤，替代终点 - 2020-05-11
2017年FDA批准的41个新药
截止目前，CDER已经批准了41个新分子实体，还有2个药物的PDUFA最后期限落在12月，如12月间FDA不加速批准新药，那么2017年获批的新分子实体可能是41-43个。当然本文所涉及的新药，均为 CDER 受理的 NDA 或 BLA，并不包括CBER审评的品种，如 CAR-T 产品。相对去年的20来个，今年算是一个丰收年。已经获批的41个产品中，有31个是全球首次批准，19个产品获得了优先
科睿唯安生命科学与制药 - FDA，新药 - 2017-12-06
柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献
蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。
深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04
Nature：环状RNA可能是下一代重磅药物研发方向？
基于 RNA 的疫苗是 COVID-19 大流行的英雄，它们创下了历史上最快疫苗开发时间的记录，从开发到获FDA批准上市仅仅用时一年时间。同时，他们也创造了历史上最高收入的药物上市记录，并得到了今年的
MedSci原创 - 药物研发，环状RNA - 2023-10-09
【绘真科普】聚焦遗传病基因检测，细说全外和医学全外检测的临床应用
在各种导致出生缺陷的原因中，单基因遗传病占有相当比例。强调了单基因遗传病的诊断和预防不容小视。
苏州绘真医学 - 遗传病基因检测，全外检测 - 2024-01-04
Nature子刊：高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体
近日，权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论，其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授，同时他也是Voyager Therapeutics的创始人之一。 腺病毒相关病毒(AAV)最早是在20世纪60年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发
医麦客 - 高光坪，综述，腺相关病毒，基因治疗 - 2019-02-16
Nature：开辟治疗之路：反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破
研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）的治疗策略，该策略能够有效降低8A剪接体的包含量，从而增强8剪接体的表达。
生物探索 - 反义寡核苷酸，蒂莫西综合征 - 2024-04-28
JPM大会为2024年指明方向：谷底转折，全球生物制药终将向上发展
回望过去一年，医疗行业穿越了2023最冷“寒冬”之后，2024年是否会迎来新的生机？
MedSci原创 - 生物制药，JPM大会 - 2024-01-13
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