NEJM:Luspatercept用于治疗输血依赖型β地中海贫血
Luspatercept可减少输血依赖型β地中海贫血患者的输血负担,且安全性良好
MedSci原创 - β地中海贫血,输血依赖型β地中海贫血,luspatercept - 2020-03-26
【CLEAR柯丽尔每日一例】地中海贫血
地中海贫血是一种常染色体隐性遗传血恶液质,使球蛋白生成不足导致严重的贫血。
learningradiology - 地中海贫血,恶性贫血,特发性血小板减少性紫癜 - 2022-09-29
BJH:重型β-地中海贫血:高钙尿症的患病率、危险因素和临床后果
高钙尿症是经过充分治疗的成年 TM 患者的常见并发症,并且根据使用适当的输血/螯合方案,病理生理机制可能会有所不同。
MedSci原创 - β-地中海贫血,高钙尿症 - 2022-07-27
地中海贫血治疗有了新方法!
该研究是亚洲首次成功实施地中海贫血基因治疗,也是世界首个通过CRISPR基因编辑技术重激活γ珠蛋白治疗β0/β0型重度地中海贫血儿童并获得成功的研究。
湘雅医院 - 地中海贫血,CRISPR基因编辑技术 - 2022-08-12
Front Pediatr:鉴别小儿β地中海贫血和缺铁性贫血的新指标
国外一研究团队为了确定现有的单一和复合公式和指数在区分这两种疾病方面的准确性,并尽可能创建一个包括学龄前儿童和学龄前儿童的儿科指数。
MedSci原创 - 缺铁性贫血,β-地中海贫血, logistic回归分析 - 2024-02-01
Blood Adv:重型地中海贫血患者胰腺铁水平变化及其与铁螯合剂治疗的相关性
单药治疗中的三种铁螯合剂在降低胰腺铁方面相当。
MedSci原创 - 地中海贫血,铁螯合剂,胰腺铁水平 - 2022-11-12
IJIR:轻型β-地中海贫血女性患者性功能障碍研究
轻型β-地中海贫血(BTM)是一种遗传性疾病,由球蛋白合成缺陷引起。该疾病经常是无症状的或只是轻度贫血。女性性功能异常影响着世界范围内21%-41%的女性。
MedSci原创 - 性功能障碍,地中海贫血,球蛋白 - 2020-05-17
关注罕见病“地中海贫血症”:FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予丙酮酸激酶-R(PKR)活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症,Mitapivat - 2020-06-09
输血依赖型地中海贫血(TDT)患者临床输血中国专家共识
目前多数输血依赖型地贫(TDT)患者需长期采用“高量输血+有效去铁”治疗方式,但不同种族、民族的红细胞血型抗原频率、抗体类型等存在差异,多种因素影响或干扰TDT患者输血的安全性
临床输血与检验 - 输血依赖型地中海贫血 - 2023-04-03
PLOS ONE:高效检测地中海贫血成为可能
通过该方法,研究人员可以准确检测出胎儿是否患有地中海贫血(简称地贫)。相关成果日前发表于美国《科学公共图书馆·综合》。
中国科学报 - 地中海贫血,无创产前检测 - 2013-07-10
儿童非输血依赖型地中海贫血的诊治和管理专家共识
2013年国际地贫联合会(thalassaemia international federation,TIF)发布了NTDT 管理指南,为NTDT提供了诊断、治疗和管理方面的指导。但国内尚无NTDT尤其是针对儿童NTDT患者的指导意见,有必要制定符合我国国情及临床实际的专家共识。本共识通过借鉴国内外相关领域的研究成果与经验,结合我国儿童NTDT的诊治现状,旨在为我国NTDT儿童患者提供相关治疗和管
中国实用儿科杂志.2018,33(12):929-934. - 非输血依赖型地中海贫血 - 2019-01-15
2013 TIF非输血依赖性地中海贫血的临床管理指南
国际地中海贫血联合会官网 - 贫血 - 2013-01-01
2014 RCOG妊娠期β地中海贫血管理指南(No. 66)
2014年3月,英国皇家妇产科医师学院(RCOG)发布妊娠期β地中海贫血管理指南。
RCOG官方网站 - 地中海贫血,妊娠期 - 2014-03-27
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