Nat Commun：前列腺癌细胞AR异质性与不同的雄激素阻断和恩杂鲁胺响应研究
雄激素受体（AR）在前列腺癌（PCa）中的表达是多样化的，但是AR异质性的功能意义仍旧不清楚。最近，有研究人员筛选了大约200个来源于89名患者的去势抵抗性PCa（CRPC）病灶和全组织包埋切片阐释了AR表达的3中模式：细胞核（nuc-AR）、细胞核/细胞质混合（nuc/cyto-AR）和低/无表达（AR-/lo）。异种种植模型阐释了AR+CRPC对恩杂鲁胺是敏感的，但是AR-/lo CRPC对恩
MedSci原创 - 前列腺癌 - 2018-09-06
Leber遗传性视神经病变基因治疗药物LUMEVOQ提交上市许可申请
GenSight是一家致力于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经疾病创新基因疗法的生物制药公司。该公司已于9月向欧洲药品管理局（EMA）提交了治疗ND4线粒体基因突变的Leber遗传性视神经病变
MedSci原创 - 基因治疗，遗传性视神经病变 - 2020-12-02
ASCO 2016：放疗后进行化疗或可有效改善罕见脑瘤患者的生存率
近日，发表在2016年美国临床肿瘤学会年会上的一项研究报告中，来自欧洲癌症研究与治疗协作组等机构的研究人员通过研究表示，放疗后进行化学疗法或可有效减缓一种罕见脑瘤的生长，从而使得第5年生存的癌症患者的比例从研究者进行的这项III期临床试验中，他们比较了那些并不太会对化疗产生反应的癌症患者的生存率，因为这些患者机体中没有名为1p和19p的基因突变。研究者对来自全球的750名患者进
生物谷 - 放疗，化疗，罕见脑瘤 - 2016-06-06
Blood：Quizartinib单药治疗复发性/难治性FLT3-ITD突变型急性髓系白血病的效果和安全性
Cortes等人进行一随机的、开放性临床2b期试验，评估quizartinib单药疗法的两种剂量方案治疗既往进行过移植或一次二线补救治疗的复发性/难治性（R/R）FLT3内部串联重复（ITD）突变型急性髓系白血病等位基因频率≥10%定义
MedSci原创 - 急性髓系白血病，quizartinib - 2018-06-07
Cell Death Dis：布朗大学研究，药物治疗可提高癌症免疫疗法有效性
导言：免疫疗法是一种利用机体自身免疫系统，识别、攻击和杀死肿瘤细胞的治疗方法，尽管它已给全球各地的人们带来希望，但在很多癌症患者中失败了。近日，来自美国布朗大学的研究人员发现，阻断肿瘤促进蛋白MDM2
转化医学网 - 免疫疗法 - 2020-07-13
Cell综述：肿瘤转移的主要机制及治疗机会点
大多数癌症相关死亡都是由肿瘤转移引起的，然而，直到现在，我们对肿瘤转移作为一种进化中的、异质性的系统性疾病以及如何有效治疗它，认知仍然是不断加深的。肿瘤转移是一个依赖于可塑性和应激反应以及免疫抑制环境
cell - 肿瘤转移 - 2023-05-04
CRISPR将不再是罕见遗传病专属：碱基编辑实现对常见心脏病的预防和永久性保护
该研究使用基于CRISPR-Cas9的腺嘌呤碱基编辑器（ABE），在小鼠模型上将CaMKIIδ的两个甲硫氨酸（ATG）编辑为缬氨酸（GTG），阻止CaMKIIδ的过度激活。
生物世界 - 心脏病，CRISPR，碱基编辑 - 2023-01-25
RNAi药物治疗乙肝的新药RG6346，疗效强且持久超过1年
Dicerna Pharmaceuticals与罗氏（Roche）合作开发，治疗慢性乙肝病毒（HBV）感染的RNAi疗法RG6346，在1期临床试验中的最新结果进行公布。试验结果显示，每月一次，总计4
网络 - 乙肝，RNAi药物 - 2020-11-18
Nat Commun：胃肠道细菌变化可阻止中风发生
2012年12月06日--来自瑞典查尔姆斯理工大学和哥德堡大学的研究人员证实人肠道菌群变化与表现出症状的动脉粥样硬化和中风相关联。除了我们的宿主基因组外，这些细菌含有大量的基因，它们一起被称作肠道宏基因组(gut metagenome)。
生物谷 - 胃肠道，细菌，中风 - 2013-05-06
J Exp Med：肠道微生物助力CD47抑制剂对抗肿瘤
近日，德克萨斯大学西南医学中心的Xinyang Fut团队在《实验医学杂志》JEM上发表重要结果，发现肠道中的细菌能在肿瘤中蓄积；使用双歧杆菌辅助治疗，可能有效提高CD47免疫疗法的疗效。
转化医学网 - 肠道微生物;肿瘤;CD47 - 2020-03-21
ASCO 2016：简单的血液测试与组织活检一样有效地监控癌症
一项新的研究表明血液样品测试能够与侵入性组织活检一样有效地监控癌症，并且能够有助医生更好地开药治疗。根据在2016年美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology, ASCO）年度会议上发布的这项研究，尽管肿瘤活检通常被用来评估癌症DNA发生的变化，但是血液样品测试也能够做同样的事情。根据研究人员的说法，新的研究进展允许人们以血液为对象研究癌症，这
生物谷 - 体外诊断 - 2016-06-09
NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
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