我国学者成功实施世界首例六基因编辑猪-猴多器官多组织同期联合移植
据悉，该手术系国际上首次开展的基因编辑猪-猴多器官、多组织同期联合移植，手术的成功进一步拓展和证实了异种移植未来可能的适用范围，为解决供体短缺和器官衰竭患者救治提供了科学数据和技术储备。
生物世界 - 基因编辑，猪心脏 - 2022-10-29
《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读
为规范基因修饰系统的药学研究和评价，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草思路，对指南进行解读，以方便读者更好
中国新药杂志 - 体外基因修饰系统药学 - 2023-02-25
AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07
STM：CRISPR基因编辑的通用型CAR-T，治疗儿童白血病临床试验结果发布
这项研究增加了越来越多的证据，表明基因组编辑的 T 细胞可以成为目前可用的治疗方法的可行替代品。虽然这并不是在所有情况下都会成功，但对参与这项研究中的一些孩子来说，是一种救命的方法。
生物世界 - 急性淋巴细胞白血病，儿童白血病 - 2022-10-29
《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读
为鼓励和促进体内基因治疗产品的发展，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月26日正式发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草过程，对指南的主要内容和部
中国新药杂志 - 体内基因治疗产品 - 2023-02-25
Cell Research：清华大学刘俊杰团队开发新型Casπ基因编辑系统，并揭示其DNA识别切割机制
尽管研究者通过理性设计和定向进化等方法提升了这些系统的基因编辑效率，但是目前已经鉴定的Cas12蛋白只能识别富含T的PAM，这严重阻碍了Cas12家族的体内基因编辑以及体外临床。
“生物世界”公众号 - Casπ基因编辑系统 - 2023-01-20
Nat Commun发文：CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR基因编辑通常需要切割两条DNA链。在某些情况下，这种操作会引发p53反应。在这种反应下，受到基因编辑的细胞会被“标记”为受损，然后被清除，从而降低基因编辑过程的效率。
科研转化 - CRISPR/Cas9基因编辑 - 2022-08-26
Science Translational Medicine：CRISPR基因编辑的通用型CAR-T，治疗儿童白血病临床试验结果发布
由健康捐赠者来源的 T 细胞构建的 CAR-T 可以避免上述问题，并可能开发出“现货型” CAR-T 产品。
“生物世界”公众号 - 白血病，CAR-T - 2022-10-28
STM：先剪切，再粘贴，无需骨髓移植，CRISPR基因编辑为免疫系统遗传病带来全新疗法
研究利用CRISPR-Cas系统的“剪切”和“粘贴”功能，针对CTLA-4功能不全的患者来源细胞系和小鼠模型进行缺陷基因修复，使其T细胞中的CTLA-4恢复到正常水平。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-29
Nature子刊：杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器，首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
虽然AYBEv3的编辑效率及纯度仍需进一步提高，腺嘌呤颠换碱基编辑器的开发填补了目前碱基编辑器不能高效实现A-to-C或A-to-T的空白，对相关疾病模型的建立及基因治疗领域等都有着非常重要的意义。
生物世界 - 碱基编辑器 - 2023-01-11
Cell Reports：DNA为本：熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋
首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接（NHEJ）的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。
生物世界 - 基因编辑，遗传性耳聋 - 2022-07-16
Cell | 利用CRISPR筛选与成像技术相结合，构建5000余个人类关键基因的表型图谱
该研究利用一种新颖的、基于成像的集合筛选方法系统性地评估了5000多个人类关键基因的功能。通过对大量细胞群中可直接比较的数百个定量参数的统计显著变化进行组合，为每个目标基因生成了表型“指纹”。
测序中国 - 关键基因，CRISPR筛选 - 2022-12-17
FDA：应用人类基因组编辑技术的人类基因治疗产品开发
在本指南中，我们 FDA 正在向开发包含人类体细胞基因组编辑 (GE) 的人类基因治疗产品的赞助商提供建议。 具体而言，本指南提供了有关应在研究性新药 (IND) 申请中提供的信息的建议，以便根据联邦
FDA - 基因治疗 - 2022-03-16
为您找到相关结果约500个
