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FDA终于批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药eteplirsen

FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

导语：杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的

医药魔方数据 文章链接：中国制药网 - 杜氏肌营养不良，遗传病，新药 - 2016-09-21

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>药物Translarna获NICE支持批准

PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息，英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病，主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白（dystrophin）合成障碍，继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走

生物谷 - 肌营养不良药物 - 2016-07-27

Nat Commun：基因编辑治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>，克服关键难题

Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19

新锐公司获 500 万美元融资 专注<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>

新锐公司获 500 万美元融资 专注杜氏肌营养不良

近日，一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如 CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起

药明康德 - 融资，基因编辑，神经肌肉疾病 - 2017-03-12

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症

Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良（DMD）这些疾病模型小鼠的研究当中，三组研究人

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，基因编辑 - 2016-04-30

Ann Neurol：超声定量检测用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患儿的诊断

Ann Neurol：超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断

超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性，未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，超声，激素 - 2017-06-25

PNAS：体力消耗加剧<font color="red">杜</font>兴<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的肌肉萎缩

PNAS：体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩

至今为止，我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义，因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状，这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。

MedSci原创 - 运动，DMD - 2019-02-15

GSK治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>药物drisapersen三期研究失败

GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。

生物谷 - 杜氏肌营养不良，GSK - 2013-10-11

Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>带来希望

Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营

“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14

Nat Commun：减少<font color="red">肌</font>脂蛋白的表达或可用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的治疗

Nat Commun：减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗

肌脂蛋白（SLN）是肌肉/内质网（SR）Ca 2+ ATP酶（SERCA）的抑制剂，在杜氏肌营养不良（DMD）患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。本研究中，研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体（mdx：utr - / -）DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化，恢复SERCA的功能，减轻骨骼肌和心脏病理，改善肌肉再生

MedSci原创 - 肌脂蛋白，杜氏肌营养不良 - 2017-11-05

中国<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>携带者筛查的临床实践指南

中国杜氏肌营养不良携带者筛查的临床实践指南

该实践指南目的旨在快速明确DMD的病因，及早干预，并指导家系成员再生育，进一步促进DMD的规范化防控。

国际神经病学神经外科学杂志 - 杜氏肌营养不良 - 2024-04-26

Neurology：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>患者肘关节屈<font color="red">肌</font> MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系

Neurology：杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系

近日有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨，还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良 - 2021-10-01

Capricor准备将<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font> (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，CAP-1002 - 2021-09-25

Nature医学颠覆性文章：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>其实是干细胞病

Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病

渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，

Ebiotrade - 杜氏肌营养不良 - 2015-11-24

FDA批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，

生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26

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