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研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>

研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良

异常心肌细胞（左）和修复之后的心肌细胞（右）2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他们使用一种新的基因编辑系统，用于修复老鼠模型和人类细胞中

生物谷 - 基因编辑，杜氏肌营养不良 - 2017-04-18

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>进行性<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（DMD）如何诊治和管理？看看这门课程！

杜氏进行性肌营养不良（DMD）如何诊治和管理？看看这门课程！

让临床更轻松～

MedSci原创 - 杜氏进行性肌营养不良 - 2022-08-05

Science Translational Medicine：意外发现，这种抗癌药可用于治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（DMD）

Science Translational Medicine：意外发现，这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）

据统计，全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人患此病。患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力，导致不便行走。

生物世界 - 杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-07-04

PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>心肌细胞寿命

PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长杜氏肌营养不良症心肌细胞寿命

目前 DMD 的治疗方案主要集中在减轻心脏的机械负荷，但并没有解决扩张型心肌病心肌细胞死亡这一根本原因。

“ Aging”公众号 - 杜氏肌营养不良症，端粒缩短 - 2023-02-03

J Child Neurol：咀嚼口香糖可改善<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者的咀嚼性能

J Child Neurol：咀嚼口香糖可改善杜氏肌营养不良患者的咀嚼性能

J Child Neurol：咀嚼口香糖可改善杜氏肌营养不良患者的咀嚼性能近日有研究发现，使用无糖口香糖对杜氏肌营养不良患者进行咀嚼训练可提高患者的咀嚼效能。杜氏肌肉营养不良患者存在拒绝障碍，本研究的目的是为了确定通过咀嚼口香糖对杜氏肌营养不良患者进行咀嚼训练4周的效果。研究纳入了17名杜氏肌营养不良患者和

MedSci原创 - 咀嚼，口香糖，杜氏肌营养不良 - 2015-05-27

Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌肉<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈杜氏肌肉营养不良症

红得发紫得基因编辑技术CRISPR再次取得新进展，科学家使用这种技术成功治疗了小鼠肌营养不良。三个小组今天在《科学》发表了使用CRISPR技术切除杜氏肌肉营养不良症有缺陷得基因，使这种有遗传病的动物制造出必需的肌肉蛋白。这是第一次成功使用CRISPR技术对遗传病动物出生后进行的基因治疗。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩，这种疾病编码抗肌萎缩蛋白的基因缺陷，抗肌萎缩蛋白是维持

MedSci原创 - CRISPR，基因 - 2016-01-01

IEEE Trans:<font color="red">肌</font>电控制的电动液压手矫形器治疗一例<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者

IEEE Trans:肌电控制的电动液压手矫形器治疗一例杜氏肌营养不良患者

杜氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遗传性肌肉萎缩病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X 性染色体中( Xp21 )，

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，电动液压手矫形器，肌电控制 - 2021-05-20

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗<font color="red">杜</font>兴<font color="red">氏</font>肌肉<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。

MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21

Eur Heart J：预防性ACEi治疗与<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>患者总体生存率之间的关联

Eur Heart J：预防性ACEi治疗与杜氏肌营养不良症患者总体生存率之间的关联

在DMD患者中进行预防性ACEi治疗与HF的总体生存率显著提高和住院率降低相关。

MedSci原创 - 总体生存率，杜氏肌营养不良症，预防性ACEi治疗 - 2021-03-23

JAMA：3种<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>皮质类固醇治疗方案的疗效及安全性差异

JAMA：3种杜氏肌营养不良皮质类固醇治疗方案的疗效及安全性差异

对于杜氏肌营养不良患儿，每日强的松和每日地夫可特治疗方案在改善患儿运动功能、肺功能以及治疗满意度方面优于间歇性强的松方案

网络 - 皮质类固醇，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-04-06

Circulation-Heart Failure：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者全因死亡率的心血管结局指标

Circulation-Heart Failure：杜氏肌营养不良患者全因死亡率的心血管结局指标

左室射血分数、左室容积、周向应变、晚期钆增强和NT-proBNP浓度与DMD患者的全因死亡率相关，可能是心血管治疗试验中使用的最佳终点。

MedSci原创 - 全因死亡率，杜氏肌营养不良，心血管结局指标 - 2023-06-09

中国假肥大型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>诊治指南

中国假肥大型肌营养不良症诊治指南

假肥大型肌营养不良症(pseudohypertrophy muscular dystrophy)包括杜兴型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)和贝克型肌营养不良症

神经科空间 - 肌营养不良 - 2016-08-16

一项关于他莫昔芬治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>安全性和有效性的临床研究

一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究

DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的，与安慰剂组相比，他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失)，但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12

Duchenne型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>1例

Duchenne型肌营养不良1例

Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,

国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15

《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》解读

本文介绍《中国假肥大型肌营养不良症诊治指南》的写作背景和写作框架，对指南的概述、诊断、治疗和预防的写作思路的详略取舍理由进行阐述，有利于读者对指南的理解。此外，对Duchenne型肌营养不良症的特征性术语如“腓肠肌假性肥大”、“Gowers征”和重要检查如血清肌酸激酶测定，以及Duchenne型肌营养不良症命名由来进行详细解读，以加深读者对疾病的认识。

中国现代神经疾病杂志.2018.18(7):475-479. - 假肥大型肌营养不良症 - 2018-08-07

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