治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。
生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26
Ann Neurol:超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断
超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性,未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,超声,激素 - 2017-06-25
杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录,历史首次!
FDA于2023年5月12日召集外部专家会议,审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症(DMD)的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了
同写意 - 杜氏肌营养不良症,FDA听证会 - 2023-05-18
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。
生物谷 - 杜氏肌营养不良,GSK - 2013-10-11
Nat Commun:减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗
肌脂蛋白(SLN)是肌肉/内质网(SR)Ca 2+ ATP酶(SERCA)的抑制剂,在杜氏肌营养不良(DMD)患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。本研究中,研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体(mdx:utr - / -)DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化,恢复SERCA的功能,减轻骨骼肌和心脏病理,改善肌肉再生
MedSci原创 - 肌脂蛋白,杜氏肌营养不良 - 2017-11-05
中国杜氏肌营养不良携带者筛查的临床实践指南
该实践指南目的旨在快速明确DMD的病因,及早干预,并指导家系成员再生育,进一步促进DMD的规范化防控。
国际神经病学神经外科学杂志 - 杜氏肌营养不良 - 2024-04-26
Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症的III期PolarisDMD试验即将开始
临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布,已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的III期临床试验的注册。
MedSci原创 - PolarisDMD试验,Edasalonexent,杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01
Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,
Ebiotrade - 杜氏肌营养不良 - 2015-11-24
研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
异常心肌细胞(左)和修复之后的心肌细胞(右)2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中,他们使用一种新的基因编辑系统,用于修复老鼠模型和人类细胞中
生物谷 - 基因编辑,杜氏肌营养不良 - 2017-04-18
NEJM述评:基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症
Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良(DMD)这些疾病模型小鼠的研究当中,三组研究人
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,基因编辑 - 2016-04-30
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理。
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
J Child Neurol:咀嚼口香糖可改善杜氏肌营养不良患者的咀嚼性能
J Child Neurol:咀嚼口香糖可改善杜氏肌营养不良患者的咀嚼性能近日有研究发现,使用无糖口香糖对杜氏肌营养不良患者进行咀嚼训练可提高患者的咀嚼效能。杜氏肌肉营养不良患者存在拒绝障碍,本研究的目的是为了确定通过咀嚼口香糖对杜氏肌营养不良患者进行咀嚼训练4周的效果。研究纳入了17名杜氏肌营养不良患者和
MedSci原创 - 咀嚼,口香糖,杜氏肌营养不良 - 2015-05-27
Science Translational Medicine:意外发现,这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)
据统计,全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人患此病。患者一般在3-5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力,导致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌营养不良症(DMD) - 2022-07-04
Circulation:西湖大学常兴团队利用碱基编辑,为治愈杜氏肌营养不良症带来希望
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种单基因遗传性疾病,患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化,10岁左右失去行走能力,最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变,造成肌营
“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14
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