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Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症带来希望

Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营

“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14

IEEE Trans:<font color="red">肌</font>电控制的电动液压手矫形器治疗一例<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者

IEEE Trans:肌电控制的电动液压手矫形器治疗一例杜氏肌营养不良患者

杜氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遗传性肌肉萎缩病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X 性染色体中( Xp21 )，

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，电动液压手矫形器，肌电控制 - 2021-05-20

Capricor准备将<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，CAP-1002 - 2021-09-25

Neurology：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症患者肘关节屈<font color="red">肌</font> MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系

Neurology：杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系

近日有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨，还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良 - 2021-10-01

FDA批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，

生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26

JAMA：3种<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>皮质类固醇治疗方案的疗效及安全性差异

JAMA：3种杜氏肌营养不良皮质类固醇治疗方案的疗效及安全性差异

对于杜氏肌营养不良患儿，每日强的松和每日地夫可特治疗方案在改善患儿运动功能、肺功能以及治疗满意度方面优于间歇性强的松方案

网络 - 皮质类固醇，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-04-06

Circulation-Heart Failure：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者全因死亡率的心血管结局指标

Circulation-Heart Failure：杜氏肌营养不良患者全因死亡率的心血管结局指标

左室射血分数、左室容积、周向应变、晚期钆增强和NT-proBNP浓度与DMD患者的全因死亡率相关，可能是心血管治疗试验中使用的最佳终点。

MedSci原创 - 全因死亡率，杜氏肌营养不良，心血管结局指标 - 2023-06-09

PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症心肌细胞寿命

PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长杜氏肌营养不良症心肌细胞寿命

目前 DMD 的治疗方案主要集中在减轻心脏的机械负荷，但并没有解决扩张型心肌病心肌细胞死亡这一根本原因。

“ Aging”公众号 - 杜氏肌营养不良症，端粒缩短 - 2023-02-03

Duchenne型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>1例

Duchenne型肌营养不良1例

Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,

国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15

Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌肉<font color="red">营养不良</font>症

Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈杜氏肌肉营养不良症

红得发紫得基因编辑技术CRISPR再次取得新进展，科学家使用这种技术成功治疗了小鼠肌营养不良。三个小组今天在《科学》发表了使用CRISPR技术切除杜氏肌肉营养不良症有缺陷得基因，使这种有遗传病的动物制造出必需的肌肉蛋白。这是第一次成功使用CRISPR技术对遗传病动物出生后进行的基因治疗。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩，这种疾病编码抗肌萎缩蛋白的基因缺陷，抗肌萎缩蛋白是维持

MedSci原创 - CRISPR，基因 - 2016-01-01

2023AANEM：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患者使用双磷酸盐优化骨骼健康的最有效方法是什么？

2023AANEM：杜氏肌营养不良患者使用双磷酸盐优化骨骼健康的最有效方法是什么？

双膦酸盐可有效预防DMD患者的骨健康恶化。

MedSci原创 - 双磷酸盐，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2023-11-30

Eur Heart J：预防性ACEi治疗与<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症患者总体生存率之间的关联

Eur Heart J：预防性ACEi治疗与杜氏肌营养不良症患者总体生存率之间的关联

在DMD患者中进行预防性ACEi治疗与HF的总体生存率显著提高和住院率降低相关。

MedSci原创 - 总体生存率，杜氏肌营养不良症，预防性ACEi治疗 - 2021-03-23

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗<font color="red">杜</font>兴<font color="red">氏</font>肌肉<font color="red">营养不良</font>症

鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。

MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21

Hum Mol Genet：肌营养不良发育过程中肌营养不良蛋白/肌营养不良蛋白双敲除小鼠骨骼和肌肉异常的系统研究及其机制

肌营养不良蛋白- /- / utrophin - /- 双敲除（dKO-Hom）小鼠是人Duchenne肌营养不良症（DMD）的鼠模型。该研究调查了dKO-Hom小鼠的骨骼和肌肉异常及其机制。我们收集了来自对照小鼠和不同年龄的三种肌营养不良小鼠模型的骨骼和骨骼肌样品，并对骨骼和骨骼肌组织进行了MicroCT和组织学分析。还分析了血清RANKL和SOST水平，破骨细胞生成和血清蛋白质组学。

MedSci原创 - 2019-02-01

进行性肌营养不良的功能分组

2021-04-18

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