法国专家共识：典型法布里病的临床实践建议和指南
2022年8月法国发布罕见病经典法布里病（Fabry disease)的临床实践指南和建议。
Molecular Genetics and Metabolism - 罕见病，法布里病 - 2022-08-15
Future Oncol:艾瑞布林治疗乳腺癌眼转移安全有效
Future Oncol:艾瑞布林治疗乳腺癌眼转移安全有效 约40%早期乳腺癌将会发展为转移性乳腺癌(MBC)，肺、肝、骨、脑是常见转移部位，脉络膜转移却是很罕见的转移部位，尽管以蒽环和紫衫的方案作为甲磺酸艾瑞布林是人工合成的软海绵素类似物，旨在抑制微管活动，目前的III期研究正评价其效果和耐受
MedSci原创 - 艾瑞布林，转移性乳腺癌，脉络膜 - 2015-01-11
RESONATE：伊布替尼 vs. 奥法木单抗治疗复发/难治CLL
研究背景与目的•CLL/SLL患者治疗缓解持续时间短或不良细胞遗传学异常与不良预后相关•RESONATE研究比较了BTK抑制剂伊布替尼和CD20抗体奥法木单抗治疗rrCLL/SLL的疗效与安全性•9个月随访结果在2014年发表，19个月随访结果和4年随访结果均在2017年6月发表研究方法与入组人群•多中心，开放性，Ⅲ期研究；2012年6月-2013年4月入组•患者中位年龄为67岁，伊布替尼组合奥法
梅斯医学 - 亿珂，临床研究 - 2017-10-17
15年来首个法布里病新药Galafold获FDA加速批准
Amicus Therapeutics于本周五宣布，其Galafold（migalastat）获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
MedSci原创 - 法布里病，Galafold，FDA - 2018-08-11
国家食品药品监督管理总局批准布瑞亭在中国上市
国家食品药品监督管理总局（CFDA）4月26日正式批准默沙东麻醉领域的创新药物布瑞亭（舒更葡糖钠注射液）在中国上市。布瑞亭是全球首个、也是目前唯一批准上市的特异性结合性神经肌肉阻滞拮抗剂。目前布瑞亭已在包括美国在内的全球数十个国家获批上市。
科学网 - 药品，上市 - 2017-04-28
ARD：托法替布与心血管结局风险：托法替布在类风湿关节炎常规护理患者中的安全性(STAR-RA)研究结果
该研究没有发现托法替尼在现实世界中治疗的类风湿性关节炎(RA)患者心血管结局风险增加的证据；然而，在有心血管危险因素的RA患者中，托法替尼与心血管结局风险增加相关，尽管在统计学上不显著。
MedSci原创 - 心血管风险，类风湿性关节炎，肿瘤坏死因子抑制剂，托法替尼 - 2022-06-28
2021 TSOC专家共识：法布里病心脏表现的临床特点、诊断和临床管理
法布里病是α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的基因突变导致的X染色体遗传性多系统溶酶体贮积病。本文主要针对法布里病心脏表现的临床特点、诊断和临床管理形成目前的专家共识。
Acta Cardiol Sin.2021 Jul;37(4):337-354. - 法布里病 - 2021-07-29
IBD: 托法替布治疗溃疡性结肠炎疗效的预测因素分析
溃疡性结肠炎属于炎症性肠病之一,炎症性肠病主要分为克罗恩病和溃疡性结肠炎。溃疡性结肠炎的临床表现为黏液脓血便、腹痛、大便不成形伴随里急后重感,还有大便解不尽的感觉。
MedSci原创 - 重度急性激素难治性溃疡性结肠炎，托法替尼，托法替布 - 2022-09-13
Rheumatol Ther：托法替布对银屑病关节炎患者疼痛减轻的作用
银屑病关节炎(PSA)影响大约30%的银屑病患者，这项分析旨在利用中介模型量化接受tofacitinib治疗的PSA患者中潜在的炎症相关结果在减轻疼痛方面的作用。
MedSci原创 - 疼痛，托法替尼，银屑病关节炎(PsA) - 2022-09-15
PLoS One：法布里病酶替代疗法期间出现疾病进展的预测因子研究。
法布里病，是一种因α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，致使酰基鞘氨酸己之糖苷在组织中积聚进而导致肾脏、心脏、皮肤等系统病变的疾病。尽管有酶替代疗法，但仍在患者中观察到了疾病的进展。
MedSci原创 - 法布里病，酶替代疗法，蛋白尿，肾功能，Fabry - 2017-08-05
法布里病（Fabry disease）：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
法布里病（Fabry disease），也译为法布雷病，是一种罕见的 X 连锁遗传性疾病，由于 X 染色体长臂中段编码 α- 半乳糖苷酶 A（α-Gal A） 的基因突变，导致
MedSci原创 - 法布里病 - 2022-08-29
全球首个眼底双抗在华获批，「法瑞西单抗」焕新中国眼底治疗
法瑞西单抗是全球首个专为眼内注射研发的创新双特异性抗体，与传统单通路药物相比，可同时靶向Ang-2和VEGF-A两条通路，在抑制新生血管生成的同时增强血管稳定性。
罗氏制药 - 2023-12-18
2021 TSOC 法布里病心脏表现的临床特征、诊断和临床管理专家共识
法布里病 (FD) 是一种 X-连锁、罕见的遗传性溶酶体贮积病，由 α-半乳糖苷酶 A 基因变异引起，导致 α-半乳糖苷酶 A 酶活性不足或检测不到。致病性球三糖神经酰胺及其脱
Acta Cardiol Sin. - 法布里病 - 2021-07-16
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