【2017 ASH】伊布替尼+奥法木单抗+Venetoclax联合治疗用于未经治疗的CLL患者
Venetoclax（VEN）单药以及联合CD20单抗(如奥法木单抗，OBIN)，对于新发以及复发难治性CLL患者均有较好的治疗效果。临床前研究发现，布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂伊布替尼（IBR）可进一步增加Venetoclax治疗的敏感性。近日研究人员开展1b/2期临床研究，考察伊布替尼+奥法木单抗+Venetoclax对未经治疗的CLL患者的疗效。符合IWCLL 2008指南的CLL患者参与研究
MedSci原创 - 2017，ASH，CLL - 2017-12-10
万春布林和恒瑞医药就普那布林在大中华区的商业化、临床开发及股权投资达成战略合作
8月26日，大连万春布林医药有限公司（以下简称“万春布林”）与江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称“恒瑞医药”）共同宣布就万春布林的核心品种First i
万春布林 - 2021-08-26
Aliment Pharm Therap:中度至重度溃疡性结肠炎：托法替布vs生物制剂
发表于《Aliment Pharmacol Ther》上的一项系统评价和网络Meta分析，对托法替布和生物制剂治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）进行了比较性评估。
环球医学网 - 中度，重度，溃疡性结肠炎，托法替布，生物制剂 - 2018-03-07
基底动脉直径作为法布里病患者神经影像学生物标志物的研究
法布雷病的神经病学特征包括小纤维神经病变、脑微血管病变和大血管病变，可发生进行性脑白质病变甚至中风，FD被认为是青少年脑卒中和脑白质病的病因之一。
MedSci原创 - 法布雷病 - 2023-07-26
PLoS One：在法布里病病人中，心脏和肾脏功能障碍与晚期听力损失相关
法布里疾病（FD）是一种X染色体连锁的隐性遗传性溶酶体储存障碍，并且能够导致糖鞘脂（Gb3）在肾脏和心脏组织中的积累以及在中央和周围神经系统中的积累。
MedSci原创 - 听力损失，法布里病，耳鸣 - 2017-11-25
IBD：托法替布治疗溃疡性结肠炎78周时的临床和内镜结局
托法替布治疗对大多数溃疡性结肠炎患者达到无类固醇临床缓解有效。不良事件(很少需要停止治疗)与托法替布的已知安全性一致，需要停药的不良事件罕见。
MedSci原创 - 溃疡性结肠炎，托法替布 - 2023-10-19
European Radiology：左心房张力与安德森-法布里病心脏受累的严重程度的相关性
应变分析可以通过斑点跟踪回声心动图（STE）和心脏磁共振成像（CMR）进行。虽然STE高度依赖用户，并可能受到患者特定因素的影响，但CMR由于其良好的可重复性和准确性已成为应变评估的首选方法。
MedSci原创 - 晚期钆增强，心脏磁共振成像，安德森-法布里病，AFD - 2023-02-05
IBD:托法替布治疗溃疡性结肠炎患者不会增加艰难梭菌感染的风险
艰难梭菌一般指艰难梭状芽胞杆菌。 艰难梭菌（Clostridium difficile）对氧极为敏感，分离培养较困难．故命名为艰难梭菌。
MedSci原创 - 艰难梭菌，托法替布 - 2022-07-17
Clinica Chimica Acta：加拿大一组慢性肾病患者的法布里病高危筛查
法布里病是一种x染色体相关的溶酶体贮存障碍，临床表现高度异质性。由于非典型变异的存在，法布里病的患病率被低估了。
MedSci原创 - 法布里病；高危；筛查 - 2020-03-19
JAHA：心肌纤维化标志物：揭示法布里心肌病纤维化的自然史！
由此可见，FD心肌病患者I型胶原合成增加，甚至在疾病的早期阶段，这种纤维化状态具有很好的预测价值，可能对于左心室肥厚的发生发展至关重要。此外，抑制I型胶原裂解的酶似乎对心肌胶原的沉积至关重要。
MedSci原创 - 心肌，纤维化，标志物，FD - 2018-03-13
法瑞西单抗再添新适应症，为中国新生血管性AMD患者带来新的曙光
这是继不久前获批的糖尿病黄斑水肿（DME）后，法瑞西单抗在国内获得的第二项适应症，有望为我国nAMD患者提供全新的治疗选择。
罗氏制药 - 新生血管性年龄相关性黄斑变性，法瑞西单抗 - 2024-01-03
Clinica Chimica Acta：尿球蛋白-鞘氨醇及其类似物在法布里病诊断中的临床应用
法布里病（FD）是一种遗传疾病，由GLA基因突变引起的有缺陷的α-半乳糖苷酶-A酶引起。 通过测量酶活性，同时诊断经典FD女性和非经典FD患者需要进行突变分析，可以对经典FD男性做出可靠的诊断。
MedSci原创 - 法布里病，诊断 - 2020-03-01
武田瑞普佳® （阿加糖酶α注射用浓溶液）获批进入中国，为法布雷病患者带来更多治疗选择
2020年8月28日，武田中国宣布，旗下创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
medsci - 2020-08-28
JAMA Dermatol：协和医院李忱发现托法替布能改善SAPHO综合征患者指甲病变和掌跖脓疱病
SAPHO（synovitis-acne-pustulosis-hyperostosis-osteomyelitis syndrome），简称滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征。滑膜炎、
MedSci原创 - SAPHO综合征，托法替布 - 2020-10-07
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