日本成功利用抗癫痫药治疗“渐冻人症”
日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布,他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称渐冻人症)发病原因上着手进行治疗的新型疗法。
科技世界网 - 抗癫痫药 - 2016-07-05
Brain:科学家提出治疗渐冻人症新策略
该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新机制,证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略,并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可能成为治疗ALS的新药。
中国生物技术网 - 渐冻人症,C9orf72,NMD通路 - 2019-04-10
PNAS:突破血脑屏障,靶向致病RNA,治疗渐冻症和痴呆
该研究发现了一种候选小分子药物,能够突破血脑屏障,选择性消除导致渐冻症和额颞叶痴呆的C9orf72基因的G4C2异常扩增的RNA片段,并恢复渐冻症神经元和小鼠模型的健康。
“生物世界”公众号 - 痴呆,渐冻症,血脑屏障 - 2022-11-26
JNNP : 高密度脂蛋白,或可减少渐冻症风险
HDL、apoA1和LDL水平与ALS风险的关联有助于越来越多的证据表明,病前代谢状况可能在发病机制中起作用
MedSci原创 - 渐冻症 - 2021-10-03
Neurology:临床试验证明干细胞疗法治疗“渐冻症”的安全性 解救“渐冻人”有望落实行动
日前一项对肌萎缩侧索硬化症(ALS)病人进行的2期临床试验表明将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性,有望扩大临床试验样本量进一步验证干细胞疗法治疗ALS的效果。
生物谷 - 干细胞疗法,渐冻人 - 2016-07-02
Neuron:【新发现】渐冻症“元凶”可能是它!
肌萎缩侧索硬化症(ALS)听起来有点耳生,换个外套“渐冻症”,大家就秒懂了。基因解码研究发现几种基因突变可导致ALS,有助于散发性ALS的发展。如今,科学家们对渐冻症“元凶”展开了研究。
转化医学网 - 渐冻症,肌萎缩 - 2020-03-29
Cell Res:科学家成功培育患“渐冻人症”模型猪
中澳科学家联手成功培育出了患“渐冻人症”的模型猪,将为揭示“渐冻人症”的疾病机理,开发治疗药物提供更为理想的动物模型。“渐冻
光明日报 - 神经,精神 - 2014-03-13
Kadimastem报告其针对渐冻症的干细胞疗法阳性结果
据Globes报道,Kadimastem公司宣布了其正在开发的干细胞疗法AstroRx用于肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的I / IIa期细胞替代试验中,用该药治疗的第一组患者的结果。
MedSci原创 - Kadimastem,渐冻症,干细胞疗法 - 2020-01-03
浙江将渐冻症等罕见病纳入医疗保障
浙江省人力社保厅、省民政厅、省财政厅、省卫生计生委联合发出的《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》指出,自2016年1月1日起戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症列入罕见病医疗保障病种范围。
新华网 - 罕见病,医保 - 2015-12-25
「渐冻人症」只有2种药可用?AI或将带来转机
在清醒的状态下,看着自己被“冻”住,不能动,不能说话,不能吞咽,直到不能呼吸。这是渐冻人症,又称肌萎缩性侧索硬化(ALS)或者说运动神经元病的的发病症状,被人们熟知的当代最著名的理论物理学家、科学巨匠霍金就是位“渐冻人”,毛泽东晚年时也患有该病。目前,渐冻人症尚无治愈的方法,合适的药物治疗是目前缓解“渐冻人症”病情进展的唯一有效手段。美国FDA仅批准了两类延缓ALS恶化的药物:一种1995年获得批
雷锋网 - 渐冻人症,药物,AI - 2017-09-03
BMC MED:影响“渐冻症”患者生存的遗传因素有哪些?
研究总结和对比了ALS预后遗传因素的证据,将有助于了解ALS的发病机制,指导临床试验和药物开发。
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症,渐冻症 - 2022-07-10
Nature Medicine:反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化,是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的,一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸,渐冻症 - 2021-12-24
世界渐冻人日|“解冻”渴望新突破
世界上有这样一个群体:他们头脑清楚,感觉正常,身体却仿佛被冰雪冻住一样,最后全身肌肉逐渐萎缩,连控制眼球转动的肌肉也不例外,每天目睹自己逐渐变成一具“僵尸”,一步步走向死亡......他们被民间称为“渐冻人6月21日是世界渐冻人日,让我们共同关注这一特殊群体。
医师报 - 渐冻人,肌萎缩侧索硬化症,罕见病 - 2018-06-21
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