NEJM：基因疗法再创颠覆性突破，有望治愈血友病！
你了解血友病吗？即使是一些看起来非常简单的事情，比如伸手去拿壁橱里的东西，或者伸手去绑鞋带，都会引发麻烦。来自加拿大的比尔就是一名血友病患者，在此次研究中，比尔加入了血友病基因治疗计划。
medicalxpress - 基因，血友病 - 2017-12-08
2020世界血友病日：打造血友病规范化诊疗体系，为血友家庭打造线上“身心避风港”
2020年4月17日是世界血友病日，今年的主题是“援助+团结”（Get + involved），呼吁每一个人积极行动起来，从身边做起，全球协作，共同为实现。
MedSci - 2020-06-03
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患
药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27
世界血友病日：相互支撑，共建家园
为唤起全世界对血友病的关注，世界血友病联盟确定自1989年起，将每年4月17日作为“世界血友病日”，以唤起大众对于血友病的正确认知，并为血友病患者提供支持和帮助。2015年是“世界血友病日”设立的第27年，今年的主题是“Building a Family of Support”，意为“相互支撑，共建家园”。 什么是血友病？血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，是因人体部分或全部缺
MedSci原创 - 世界血友病日 - 2015-04-17
获得性血友病A导致的凝血功能障碍1例
其发病率远低于先天性血友病A，临床上比较罕见。出血发生突然，多为重度出血，少数患者因延误诊断导致出血而死亡。
“检验医学”公众号 - 获得性血友病A - 2023-05-21
Blood：Emicizumab预防用于儿童A型血友病
Emicizumab是一种双特异性的人源化单克隆抗体，通过桥接激活因子(F) IX和FX来恢复A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人开展了一项3期临床试验，评估emicizumab预防用于儿童A型血友病的疗效和安全性。招募既往接受过间歇性/预防性旁通药物(BPAs)治疗的受试者，予以皮下emicizumab治疗：A组：1.5mg/kg·周；B组：3mg/kg·2周；C组：6mg
MedSci原创 - Emicizumab，血友病，预防 - 2019-10-14
Blood：如何治疗2B型血管性血友病
2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。
MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01
血友病A诊疗指南（2022年v2）
血友病A（hemophilia A,HA）是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传。临床上主要表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常。临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以
全科医学临床与教育 - 血友病A - 2022-08-30
血友病治疗中国指南（2020年版）
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，分别由相应的凝血因子基因突变所致。为了规范国内同行的诊疗行为以
中华血液学杂志.2020,41(4):265-271. - 血友病 - 2020-05-31
2014 获得性血友病A诊断与治疗中国专家共识
一、定义获得性血友病A（acquired hemophilia A，AHA）是以循环血中出现抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）的自身抗体为特征的一种自身免疫性疾病。其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。二、病因与流行病学AHA年发病率约1.5/10万，致命性出血发生率高达9%~31%。
中华血液学杂志.2014,35(6):575-576. - 血友病，诊断，治疗，专家，共识 - 2014-06-15
血友病诊断与治疗中国专家共识
中华血液学杂志 - 2011-03-01
【盘点】血友病近期研究一览
4.17日是世界血友病日，也是第31个世界血友病日。血友病是一种X性染色体隐性遗传性的出血性疾病。该疾病是一种先天性凝血因子缺乏的遗传性疾病，虽然目前血友病还无法彻底治愈，但通过积极的预防和规律性的替代治疗，可以减少对生活的影响。那么近期有关血友病的研究有哪些呢？
网络 - 血友病 - 2019-04-18
儿童血友病诊疗规范（2019年版）
为进一步提高儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全，国家卫健委委托国家儿童医学中心组织专家对儿童血液病、恶性肿瘤相关10个病种诊疗规范进行了制修订，形成了相关病种诊疗规范（2019年版）本文为儿童血友病诊疗规范（2019年版）。
中华人民共和国国家卫生健康委员会官网 - 儿童血友病 - 2019-09-17
中国儿童血友病专家指导意见（2017年）
2011年发表了《儿童血友病诊疗建议》，对于促进中国儿童血友病的规范化治疗起到了极大的指导作用 。如今，随着血友病诊治理念的不断更新和中国经济与医疗水平的迅速发展，2011年版《儿童血友病诊疗建议》难免有需要补充和更新之处。因此，中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组儿童组和中华医学会儿科学分会血液学组的各位专家，结合国际儿童血友病诊疗进展和中国儿童血友病诊疗实践经验，一同提出本指导
中国实用儿科杂志.2017,32(1):1-5. - 中国，儿童，血友病，专家，指导，意见 - 2017-03-30
浙江省血友病诊疗专家指导意见
浙江省数位血液科、骨科、康复科、护理部等知名专家，联合撰写《浙江省血友病诊疗专家指导意见》(以下简称《指导意见》)，目的就是希望让基层医务人员系统地了解血友病的相关知识，早期干预，预防出血，及时治疗防止残疾，提高血友病患者的生存质量，减轻社会和家庭负担，全面实现血友病管理的规范化、专业化、科学化。提倡血友病诊疗的核心宗旨：预防为先、精准治疗、综合关怀、多学科合作。 本《指导意见》包括血友病概述、血
浙江医学.2017,39(9):679-688. - 血友病 - 2017-09-12
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