美国FDA批准22年来首款ALS疗法
近日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS），这是FDA22年来批准的首款ALS疗法。
医谷 - FDA，治疗 - 2017-05-08
Neurology：ALS患者的PET表现与认知障碍相关
研究显示ALS患者队列中连续的额叶代谢障碍反映了临床和解剖学上的疾病进展的过程，从单纯ALS、伴有中间认知缺陷的ALS到ALS-FTD。伴有中间认知障碍的ALS患者在PET检查下显示独特的代谢模式。
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，PET，认知障碍 - 2015-11-24
Brain：一种缓解ALS病人痉挛的新疗法
近日，来自法国斯特拉斯堡的研究者揭示了引发肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者出现痉挛的原因，研究者发现负责血清素释放的神经元的退化是患者痉挛的主要原因，长期研究中，研究者假设，在大脑中扮演血清素受体的分子可以消除病人的痉挛状态ALS是一种神经变性疾病，每年在100，000个法国人中会有2-3个新增病例。该疾病对于患者控制运动的神经元影响较大，尤其是
生物谷 - 肌萎缩侧索硬化，ALS - 2013-05-06
PNAS：AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突变引起肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV，ALS - 2019-07-06
European Radiology：MR铁定量评估在ALS诊断方面的价值
在ALS中，铁的平衡受损会促进病理氧化应激，导致运动神经元变性和铁沉积。
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，运动神经元疾病，SWI - 2022-11-25
Eur Radiol：APT序列对ALS患者的评估有何价值？
一种名为酰胺质子转移(amide proton transfer, APT)的新型成像技术能够检测由于微环境变化而引起的体内脑内酰胺代谢变化。
MedSci原创 - ALS，核磁共振成像(MRI)，APT - 2021-02-17
Neurology：激素暴露可作为女性ALS的发病因素吗？
由此可见，这个在3个不同的国家进行的大型病例对照研究证明了外源性雌激素和孕激素与女性ALS几率降低之间存在相关性。该研究的结果表明，激素因素可能是ALS的重要致病因素，但是，需要进一步的调查来得到一个完整的理解。
MedSci原创 - 激素，ALS，发病因素 - 2017-08-24
SCI TRANSL MED：ALS的新药效学标志物
这些结果表明，跟踪CSF多（GP）蛋白为评估针对G4C2 RNA扩增的疗法提供了一种手段，在有症状的C9ORF72重复扩增的载带着和那些有望受益于早期干预治疗的无症状患者。
MedSci原创 - ALS，药效学，标志物 - 2017-03-30
Nat Neurosci：科学家发现影响ALS新基因突变
最近有学者在《自然—神经科学》上发表对ALS新基因突变的研究。SS18L1（又称CREST）基因产生的突变，对肌萎缩侧索硬化症（ALS）来说可能是一种危险因子，这是《自然—神经科学》上发表的一项研究的结论。由此，与ALS有关的潜在基因风险因子又多了一种。ALS，通常被称为“葛雷克氏症”，是一种累进性神经退行疾病，以上、下运动神经元（控制肌肉收缩的一种神经元）的选择性退化和凋亡为特征，会引发瘫痪、最
中国科学报 - 神经，精神，基因突变，硬化 - 2013-06-07
JNNP：SOD1新发突变是ALS的一个原因
40多个基因突变与肌萎缩侧索硬化症（ALS）的发病机制有关，有些基因突变还与遗传相关的额颞叶痴呆（FTD）有关。ALS的遗传率估计为40%-53%，但只有5%-13%的患者报告ALS家族史为阳性。超氧
MedSci原创 - DNA，SOD1，新发突变 - 2021-10-11
肌萎缩侧索硬化(ALS)：靶向基因治疗｜困局与突破
目前ALS相关研究虽然已经步入临床治疗阶段为单基因突变患者提供个性化的ASOs治疗策略有可能成为ALS的常规治疗方案。
网络 - 肌萎缩侧索硬化 - 2023-05-13
JNNP：偏瘫型ALS：两名尸检患者的临床病理特征
在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）中，尚不清楚初始病变如何在上，下运动神经元（UMN和LMN）系统中发展并进一步扩展。使用细胞或动物模型进行的ALS的多项研究表明，与疾病相关的蛋白，与反应相关的DNA结合
MedSci原创 - ALS，临床病理分析，偏瘫型 - 2021-04-22
Ann Clin Transl Neurol：有效治疗ALS的新组合疗法
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）也称为葛雷克氏症，是一种神经退行性疾病，主要杀死运动神经元，导致瘫痪和死亡。目前ALS无法治愈，大部分开发ALS的药物在实验过程中都失败了。在发表于11月20日的Annals of Clinical and Translational Neurology杂志上的研究中，研究人员表明，大脑泵出毒素的能力在ALS患者中增强，而且大脑的这种能力还泵出治疗ALS的药物，从而
生物谷 - ALS，组合疗法 - 2014-11-28
期研究喜忧参半，Cytokinetics推动ALS药物进入三期研究
ALS全名肌萎缩性脊髓侧索硬化症，是一种发病率极低得罕见病。由于患者全身肌肉萎缩，而造成失去行动能力，严重时甚至肺部等器官功能也受到极大损伤。此前，风靡一时得冰桶挑战就是旨在为这类疾病募集善款。今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。结果发现，这种药物未能达到其预定终点，即改善
生物谷 - ALS药物 - 2014-10-22
诺奖得主山中伸弥接受“冰桶挑战” 支援ALS患者
“冰桶挑战”旨在支援肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者。 山中在平时演讲中曾提及iPS细胞可用于ALS研究。 山中点名在京大iPS细胞研究所致力于ALS治疗科研工作
共同网 - 冰桶挑战，慈善，ALS - 2014-08-20
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