【盘点】基因疗法近期新研究进展一览
7月12日，位于美国马里兰州的再生医学公司TissueGene表示，公司亚洲地区（包含韩国）独占性许可商Kolon Life Science收到了韩国食品药品安全部（MFDS）针对世界首个退行性关节炎治疗的细胞及基因疗法Invossa-K Inj（Invossa™）的上市批准决定。对于世界上首个用于膝骨关节炎治疗的细胞及基因疗法在韩国获得批准，使得该疗法具有成为全球第一个改善疾病的骨关节炎药物
MedSci原创 - 基因疗法 - 2017-07-14
BMC MED：影响“渐冻症”患者生存的遗传因素有哪些？
研究总结和对比了ALS预后遗传因素的证据，将有助于了解ALS的发病机制，指导临床试验和药物开发。
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症，渐冻症 - 2022-07-10
Neurology：外周神经丝光（NFL）水平改变，或为脊髓小脑性共济失调1型（SCA1）共济失调前期和共济失调期有效生物标志物！
脊髓小脑型共济失调1型（SCA1）是一种毁灭性的神经退行性疾病。近日，有研究发现NFL水平在共济失调前期和共济失调期的SCA1中均已升高，并与共济失调的发病有关，可能有助于在临床试验中捕获治疗反应。
MedSci原创 - 神经变性疾病，脊髓小脑共济失调，神经丝光(NfL)，外周生物标志物 - 2022-05-01
JBC：HD的发病及进程机制
来自中国科学院、北京大学的研究人员在新研究中揭示了线粒体钙信号失调、氧化应激与亨廷顿氏舞蹈病（HD）基因组DNA损伤之间的因果关系，这一发现对于了解HD的发病及进程机制，以及开发出有效的治疗策略具有重要意义。相关研究发表在《生物化学杂志》（JBC）上。 领导这一研究的是中科院动物研究所的唐铁山（Tie-Shan Tang）研究员。主要研究方向为神经细胞在生理和病理状态下钙信号的功能调控。近年来所
互联网 - HD，发病，进程，机制，线粒体，钙信号，失调，氧化应激，亨廷顿氏舞蹈病，基因组，DNA损伤 - 2013-05-06
Movement disorders：SCA3的轴向和径向共济失调，如何随时间变化
SCA3患者的轴向和径向共济失调的时间动态差异如何
MedSci原创 - 震颤共济失调综合症 - 2022-07-11
CIC融合或BCOR重排软组织肉瘤儿童、青少年和年轻成人患者的临床特征和结局
本研究描述了欧洲CIC、BCOR或YWHAE基因重排软组织肉瘤儿童和年轻患者队列的临床特征、治疗、结局和预后因素。
苏州绘真医学 - 软组织肉瘤，YWHAE - 2023-10-26
Front.aging neurosci-用于重建人脑的多能干细胞策略
需要广泛适用和有效的细胞库方法来满足细胞移植治疗的需求。
brainnew神内神外 - 多能干细胞，策略，重建人脑 - 2022-11-30
2023年度巨献：中国罕见病领域十大医学研究出炉
2023年梅斯年终巨献：中国重磅级医学研究成果解读！
MedSci原创 - 罕见病，Car-T细胞疗法，视神经脊髓炎谱系障碍，获得性血友病A - 2023-12-28
A&R：系统性红斑狼疮的共享和亚洲特异性基因座的鉴定以及III型干扰素信号传导和溶酶体功能在该疾病中作用的证据：一项多祖先全基因组关联研究
在这项研究中，确定了系统性红斑狼疮(SLE)的共享位点和亚洲特异性位点，功能注释提供了增加III型干扰素信号传导和降低SLE溶酶体功能参与的证据。
MedSci原创 - 系统性红斑狼疮，全基因组关联研究，溶酶体，III型干扰素 - 2022-05-18
论文解读｜Chun Hu/ Peter Soba教授团队总结高尔基体在神经元树突发育和神经系统疾病中的组织和功能
文章系统阐述了高尔基体的组织和功能，深入讨论了脊椎动物和果蝇神经元中高尔基体的分子调控，总结其在树突形态发生中的潜在机制，并强调其功能与神经系统疾病之间的关联。
Genes and Diseases - 神经系统疾病，高尔基体，神经元树突 - 2024-03-03
Neuron：活化的小胶质细胞以非细胞自主的方式抑制神经元自噬，参与神经退行性病变
近日，英国剑桥CB2 0XY剑桥医学研究所David C. Rubinsztein教授团队在Neuron发表研究，主要发现活化的小胶质细胞以非细胞自主的方式抑制神经元自噬。
brainnew神内神外 - 神经退行性病变，神经元自噬 - 2023-05-12
Genes & Diseases：电子科大黄璐琳教授团队重构调控亨廷顿舞蹈症行为的基因表达网络
该研究进一步证明纹状体异常神经元信号转导在导致HD相关表型行为中的重要作用，并为HD的进一步药物治疗干预提供了丰富的信息。
Genes and Diseases - HD，亨廷顿舞蹈症，基因表达网络 - 2024-04-29
年终盘点：2019年神经领域重磅级亮点研究成果丨梅斯医述评
白驹过隙，时间过得好快，不经意间2019年即将结束，回望2019年，神经领域涌现出哪些非常有临床意义的重要研究，小编带你一起来梳理一下！
MedSci原创 - 2019，神经 - 2019-12-25
【盘点】亨廷顿舞蹈症近期重要研究一览
亨廷顿舞蹈症作为神经退行性疾病之一，临床主要表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常等症状。那么近期亨廷顿舞蹈症研究有哪些呢？请随梅斯小编一起来回顾一下：
MedSci原创 - 亨廷顿舞蹈 - 2019-12-28
SABCS 2013：亮点荟萃
在卡铂加紫杉醇一线治疗转移性三阴性乳腺癌的2期试验中研究者对患者的原发肿瘤组织和转移灶组织进行了分析。研究者共得到102例不重复的样本用于遗传测序；
dxy - 圣安东尼奥乳腺癌研讨会 - 2014-02-26
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