2022年邵逸夫奖获奖名单公布！两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖
邵逸夫奖为国际性奖项，以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果，并对人类生活产生深远影响的科学家。
MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27
Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果。结果表明，两项研究均达到了主要终点和所有主要次要终点，肺功能和该疾病的其他指标得到了显着改善。
MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
全球囊性纤维化（CF）治疗领域领导者Vertex近日在扩大英国市场方面遭受挫折，英国药物成本和疗效管理部门NICE拒绝其囊性纤维化药物Orkambi，尽管Orkambi能够有效降低患者的住院治疗率。 囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病，F508del突变是导致CF的最常见病因，约占整个患病人数的45%。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款针对携带
生物谷 - 囊性纤维变性，Vertex - 2016-03-26
Nature新闻：中国开始进军大规模精准医疗
拥有着强大的基因组测序能力，庞大的患者群体以及政府强有力的支持，中国有望快速进军精准医疗领域，即利用基因组，生理学等数据开发针对个人的医疗方案。 在奥巴马总统批准精准医疗计划一年后，中国也开始筹划自己的精准医疗，一个更为庞大的项目。然而，就在高校与测序公司开始携手进行数据的制作与分析时，不少观察者认为中国目前医疗领域薄弱的基础建设，尤其是医护人员的缺乏，会给这一项目最终目标的实现（提高
生物谷 - 精准医疗 - 2016-01-14
基因疗法：有光明缺“钱”途
镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象。图片来源：Kim Hairston 通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随
中国科学报 - 基因疗法 - 2016-06-20
2016年美国薪酬最高的5位生物制药公司CEO
高管薪酬调查公司Equilar最近发布了美国薪酬最高的200名CEO清单。其中生物医药类CEO薪酬TOP5分别来自于再生元、Vertex、新基、艾尔建、和强生。
医药魔方数据 - 高薪，生物制药 - 2017-02-14
一波重磅炸弹药物上市风暴来袭 TOP15名单大放送
目前， 程序性死亡受体1（PD-1）免疫治疗领域的竞赛，已经进入白日化阶段。默克公司的Keytruda(pembrolizumab)于2014年9月5日获得FDA批准，百时美施贵宝公司的Opdivo(Nivolumab)于2014年9月11日获得日本批准，此后，业界的注意力已经被转移至免疫治疗药物领域中，哪只药物将成为最有价值的药物。 出人意料的是，肿瘤药物竟然交出了头把交椅
新康界 - 药物，上市 - 2014-11-11
2014年将产生重大影响的药物
Sovaldi-丙型肝炎（吉利德科学） 吉利德科学的Sovaldi于2013年12月获得FDA批准，2014年1月17日获EMA批准，这款药物几乎肯定会成为未来12个月最快上市的新药。市场平均预测认为这款药物2014年全球销售额将达到25亿美元。 Sovaldi的短期销售业绩在某种程度上将由该药物上市之前在等待治疗的丙型肝炎患者来驱动，这款药物在明显减少治疗时间的情况下能为多数患者提供一个
DXY - 药物 - 2014-02-09
默沙东黑色素瘤药物Lambrolizumab获FDA“突破性疗法”资格
黑色素瘤通常与过度暴露于紫外线有关，根据美国国家癌症研究所的数据，2013年美国预期会出现76690新病例，其中9480名患者会因此死亡。 突破性疗法资格的获得使lambrolizumab(代号 MK-3475)引起众人关注，授予lambrolizumab这一资格意味着FDA认可该治疗药物对威胁生命的疾病表现出明显收益，而且
丁香园 - 黑色素瘤，药物，Lambrolizumab，FDA - 2013-04-26
2012年1月FDA批准新药概况
从FDA网站获悉,2012年1月批出生物制剂新药1个,新分子实体(NME)药品3个,新剂型药品3个。涉及辉瑞、基因泰克、GILEAD等多家医药企业。 表:2012年1月FDA批准新药 商品名 通用名(中文) 公司 规格 剂型 批准类型 批准日期 VORAXAZE GLUCARPIDASE BTG INTERNATIO
MedSci原创 - FDA，新药 - 2012-02-04
解读EVALUATEPHARMA2014年孤儿药报告
近年来，孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小，且缺乏治疗选择，这给孤儿药的监管审查带来优势。此外，税收的优惠政策进一步降低研发成本，而当孤儿药进入市场后，其平均售价是非孤儿药的6倍，定价能力十分出众。 1760亿美元巨市场 evaluate Pharma最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19％，达1760亿美
evaluategroup - 孤儿药 - 2014-11-26
2012年有望获得FDA批准的26个热点药物
By Adam Feuerstein，编译自The Street，原文链接 本译文经作者授权，发布于生物谷，转载请注明生物谷 译文链接：http://blog.sina.com.cn/s/blog_4468f9470100zxmz.html 以下列出了26个2011年12月至2012年7月有可能获得FDA批准上市的药物。生物技术的投资者知道，FDA的批准与否对该公司及其股价影响甚大。 在这
生物谷 - FDA，新药 - 2011-12-05
Nature：孤儿药不孤单
正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国，约 70 万人患有该病，但在过去的几十 年间，基于发生癌变免疫细胞的类型，淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局（FDA）给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于 20 万人的疾病。 2013 年， FDA 不下 21 次授予各种淋巴瘤药
生物360 - 孤儿药 - 2014-04-11
Nature：中国全力推进精准医学
拥有强大的基因组测序能力，千百万的患者，及政府承诺给予的坚定支持：这些都是中国有望带给精准医学新兴领域的宝贵资产。精准医学是指利用基因组学、生理学和其他的数据来为个体量身定制治疗方案。 在美国总统奥巴马宣布启动精准医学计划(Precision Medicine Initiative)一年后，中国当前正在最后确定它自己的更大型的项目计划。但随着一些大学和测序公司组织起来收集及分析这些数据，
生物通 - 精准医学，中国 - 2016-01-10
美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发
正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国，约70万人患有该病，但在过去的几十年间，基于发生癌变免疫细胞的类型，淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局（FDA）给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。
科学网 - 药物，美欧制药公司，罕见病 - 2014-04-10
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