基因疗法有望治疗多种人类顽疾
基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标（细胞等），以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治
生物谷 - 基因疗法 - 2017-01-20
【盘点】基因编辑胚胎将何去何从？
去年，来自中山大学的研究人员在Protein & Cell杂志上表示，他们已经成功利用CRISPR/Cas9系统对人类胚胎基因组进行改造，随后在全球范围内引发了新一轮的伦理学争论；而就在前不久，来自广州医科大学的研究人员又发布了相关对胚胎进行编辑的最新研究，相关研究刊登在了the Journal of Assisted Reproduction and Genetics杂志上文章
生物谷 - 基因编辑，胚胎基因组 - 2016-04-29
Cell Stem Cell：中科院科学家首次发现“返老还童”密码
中国科学院广州生物医药与健康研究院（下称中科院广州生物院）研究院裴端卿及其团队，经过 5 年时间，研究通过化学方式，诱导细胞回到年轻状态的方法。
新京报 - 衰老 - 2018-04-10
Antimicrob Agents Chemother：张天宇课题组发现抗结核一线药物吡嗪酰胺的新靶标
结核病（tuberculosis，TB）是由结核分枝杆菌( Mycobacterium tuberculosis， Mtb)引发的主要通过呼吸传播的致死性传染病，旧称痨病。
广州生物医药与健康研究院 - 结核病，吡嗪酰胺，靶点 - 2017-04-28
Nature BE：突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
相信大家对血脑屏障（BBB）这个名词并不陌生，通俗来讲，血脑屏障就是大脑的“大门”。大脑作为人体的“机密重地”，掌控着人体的多项重要功能。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，血脑屏障 - 2022-10-24
单个基因就可帮助抵御神经变性疾病的发生
最近，一项发表于国际杂志Cell上的研究报告中，来自格拉斯格大学的研究人员通过研究揭示了细胞如何保护自身免于“蛋白聚集团块”的产生，而这些蛋白团块是引发包括阿尔兹海默氏症、帕金森疾病及亨廷顿氏症等在内的神经变性疾病的根源；本文研究中研究者揭示了基因UBQLN2的特殊角色，以及该基因如何帮助机体移除毒性蛋白聚集物而免于神经变性疾病的发生。文章中，利用生物化学、细胞生物学及复杂的小鼠模型进行研
生物谷 - 神经变性疾病 - 2016-08-08
Science：美发现极端长寿蛋白 为细胞衰老提供新视角
（图：索尔克生物研究院） 细胞衰老是生物学上一个难解的谜，近日，索尔克研究院的科学家首次发现在组分中含有长寿蛋白的胞内关键机器。他们的研究显示这类蛋白在整个生命周期中从未被置换过。并报告称他们发现脑细胞成分的一种缺陷，也许可以解释大脑中发生衰老过程的方式。这项发现发表在2月3日的《科学》(Science)期刊
MedSci原创 - 长寿，衰老 - 2012-02-11
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗？
在寻求多种疗法无效后，她的父母将希望寄托在罕见病基因治疗方法上。MPSⅢ是一种什么样的疾病，基因疗法在治疗这类疾病方面有着怎样的优势，能给yoyo带来生的希望吗？一种基因突变导致的罕见病“yoyo的病是由一种单基因缺陷引起的
科技日报 - 罕见病，青春期，基因疗法 - 2019-02-21
Lancet：牛津眼科专家最新基因疗法点亮了遗传性失明患者的世界
最新报告称，失明的原因可能是注射到患者眼睛中的材料破坏了眼睛的酶系统。或者当干细胞被注射到眼睛中时，转化成了肌成纤维细胞，并导致眼睛内出现瘢痕。一时间引起了全球热议，眼科顽疾的未来疗法到底何去何从？
医麦客 - 基因疗法，眼睛，失明 - 2017-03-24
慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功
肾上腺脑白质失养症（X-linked adrenoleukodystrophy）是一种罕见的遗传病，昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上，科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功，经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大，会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient
MedSci原创 - 慢病毒，载体，基因治疗 - 2016-05-07
Nat Med：沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点！
导 读：渐冻症，又名肌侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病，但在病程发展过程中，患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中
转化医学网 - 渐冻人 - 2019-12-29
Fundamental Research：贺静团队综述神经母细胞瘤液体活检研究进展
针对NB生物学特性的新疗法对于NB的个体化治疗具有重要的临床价值。然而，目前NB的生物标志物主要通过组织活检进行分析。近年来，基于液体活检的NB循环生物标志物越来越受到关注。
“生物世界”公众号 - 神经母细胞瘤，活检 - 2022-08-27
2016（第七届）细胞治疗国际研讨会隆重开幕
6月17日，由生物谷主办的2016年（第七届）干细胞技术临床应用论坛于武汉欧亚会展国际酒店隆重召开。大会邀请了国内外顶尖的细胞治疗基础研究专家及临床专家与会，对细胞治疗相关的热点议题进行讨论。2016(第七届)细胞治疗国际研讨会，将继续以转化医学作为切入点，将基础研究与临床应用相结合，邀请国内外顶尖的细胞治疗基础研究和临床专家，瞄准细胞治疗研究的最新研究动态和进展，针对细胞治疗的
生物谷 - 细胞治疗，转化医学 - 2016-06-17
“神药”雷帕霉素在治疗人类多种疾病上到底有多神？
雷帕霉素是一种新型大环内酯类免疫抑制剂，其是从一种生存在拉帕努伊岛上的细菌中分离出来的，最早期被研究作为低毒性的抗真菌药物，1977年研究人员发现雷帕霉素具有免疫抑制作用，1989年开始把雷帕霉素作为治疗器官移植的排斥反应的新药进行试用如今随着科学家们对雷帕霉素研究的深入，他们发现这种药物还具有其它多种用途，早在2009年，研究者就发现雷帕霉素可延长雌性小鼠的寿命约15%；同时还
生物谷 - 雷帕霉素，衰老，癌症，胰腺癌，血液疾病，糖尿病 - 2017-04-10
诱导多能干细胞人体试验在科学界激起波澜
美国加利福尼亚州拉荷亚斯克利普斯研究所干细胞生物学家Jeanne Loring说。
中国科学报 - iPS细胞，诱导多能干细胞，人体试验 - 2014-09-22
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