Neurology:原发性线粒体肌病成人采用elamipretide治疗的随机剂量递增试验!
由此可见,elamipretide治疗5天后能增加PMM患者的运动能力,而没有增加安全性担忧。这些发现,以及额外的功能和病人报告的指标,仍需在更长时间的较大试验中进行检验,以检测受这种情况影响的个人其他潜在的治疗益处。这项试验为PMM患者采用elamipretide治疗改善6MWT步行距离提供了I类证据。
MedSci原创 - PMM,Elamipretide,剂量递增 - 2018-03-04
Neurology:成人散发性-退行性共济失调的临床和遗传学特征
成人散发性共济失调的临床表型和进展进行了定量表述,并对6%的患者致病突变进行了确证
MedSci原创 - 共济失调,临床特征,遗传学 - 2017-08-13
2018 AAN实践指南建议:成人多发性硬化患者的疾病修饰治疗
2018年4月,美国神经病学学会(AAN)发布了成人多发性硬化患者的疾病修饰治疗指南,指南针对疾病修饰治疗的开始,转换以及治疗停止共提出30条循证指导建议。
Neurology.2018;90:77 - 多发性硬化,疾病修饰治疗 - 2018-04-25
Blood:Valemetostat在复发性/难治性成人ATL中的疗效和安全性
Valemetostat在既往经多线治疗过的复发性/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者中表现出了良好的疗效和耐受性
MedSci原创 - EZH2抑制剂,Valemetostat,成人T细胞白血病/淋巴瘤 - 2022-10-09
Ponesimod治疗成人多发性硬化症:强生已向美国FDA提交新药申请(NDA)
强生制药公司今日宣布,已向美国食品和药品监督管理局(FDA)提交新药申请(NDA),以寻求Ponesimod治疗成人复发性多发性硬化症(MS)的上市许可。
MedSci原创 - 多发性硬化症,Ponesimod,FDA,S1P1 - 2020-03-19
美国FDA批准PANZYGA治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy,CIDP)是一种周围神经和神经根的获得性疾病。
MedSci原创 - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP),PANZYGA - 2021-02-14
ANN RHEUM DIS:阿巴西普治疗成人皮肌炎和多发性肌炎的疗效研究
在这项试点研究中,使用阿巴西普治疗DM和PM使得近半数患者的疾病活动性降低。
MedSci原创 - 阿巴西普,皮肌炎,多发性肌炎,疗效 - 2017-10-15
Neurology:儿童和成人发病的多发性硬化症患者生活质量的决定因素
由此可见,POMS患者和AOMS患者的QoL无差异。该研究结果支持通过减少神经系统残疾和改善心理状况来改善MS患者QoL的方法。
MedSci原创 - 儿童,成人,多发性硬化症,生活质量,决定因素 - 2019-11-17
Blood:原发性免疫缺陷病成人患者进行异体造血干细胞移植可取得良好的预后。
原发性免疫缺陷病(PID),是罕见的遗传病,主要临床表现严重的免疫功能缺陷,目前可于儿童期通过同种异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)治愈。
MedSci原创 - 原发性免疫缺陷病,同种异体干细胞移植 - 2017-12-27
NNN:年轻成人超重/肥胖与多发性硬化症病因学中EBV感染方面的关系
由于肥胖影响细胞对感染的免疫反应,我们的目的是研究高体重指数(BMI)和高Epstein-Barr核抗原1 (EBNA-1)抗体水平是否与多发性硬化症(MS)风险有关。
MedSci原创 - 多发性硬化症,超重/肥胖 - 2021-09-23
汪道文:成人暴发性心肌炎救治中国方案——以生命支持为依托的综合救治方案
暴发性心肌炎(Fulminant Myocarditis)发病主要特点为起病急骤、病情进展极其迅速,患者很快出现血流动力学异常(泵衰竭和循环衰竭、严重心律失常),并可伴有呼吸衰竭和肝肾功能衰竭。
门诊新视野 - 治疗方案,成人暴发性心肌炎,生命支持治疗 - 2021-01-08
欧盟批准双特异性抗体Tecvayli(teclistamab)治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)
今日,杨森(Janssen)宣布,欧盟委员会(EC)已经批准靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的双特异性抗体Tecvayli(teclistamab)有条件上市,治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤,复发/难治性多发性骨髓瘤 - 2022-08-25
Stroke:特发性烟雾现象的成人基础血流动力学障碍与未来卒中风险如何?
由此可见,新发或复发性卒中的风险低于预期。低事件发生率、增加的OEF低患病率和血管重建手术导致的潜在选择偏倚限制了关于增加的OEF与未来卒中风险之间相关性论证性很强的结论。
MedSci原创 - 特发性烟雾现象,血流动力学,卒中 - 2017-03-13
ASH 2022:Efgartigimod 治疗成人原发性免疫性血小板减少症的3期临床试验 (ADVANCE IV)
背景:在免疫性血小板减少症 (ITP) 中,免疫球蛋白 G (IgG) 血小板自身抗体会加速血小板清除并损害血小板生成。 IgG 稳态受新生儿 Fc 受体 (FcRn) 调节。 Efgartigimo
MedSci原创 - efgartigimod,原发性免疫性血小板减少症,原发性免疫性血小板减少 - 2022-12-14
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