Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒（AAV）载体，使它们表达一种名为LIGHT的因子。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，免疫系统 - 2023-05-15
Nature Neuroscience：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
血脑屏障（BBB）是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障，仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。
“ 生物世界”公众号 - 血脑屏障，AAV变体 - 2021-12-16
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
Nat Med：AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性
遗憾的是，在AAV.miS1递送到小脑深部核团后，研究人员意外地观察到小脑毒性。
MedSci原创 - AAV载体，AAV，脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23
艾滋病疫苗载体被证有毒
近日，两项实验的毁灭性结果再次使研究人员对艾滋病病毒（HIV）疫苗战略的评估陷入混乱，而一个广泛应用于疫苗和基因治疗研究的载体也因此引起了他们的担忧。
中国科学报 - 艾滋病，疫苗，载体 - 2013-05-15
Nature子刊：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
随着日益严重的人口老龄化问题，阿尔茨海默病、亨廷顿症、帕金森病等神经退行性疾病正在快速增长，脑部疾病的治疗面临严峻挑战，因此，迫切需要有效突破血脑屏障的药物递送策略。
网络 - 血脑屏障 - 2021-12-28
PNAS：红细胞可作为全身给药载体
当红细胞穿越血管时，它们将氧气传递到你身体几乎每一个角落和空隙。但是氧气并不是它们能携带的唯一东西。目前，麻省理工学院一个研究小组通过设计红血细胞，使其表面具有“粘性”蛋白质，赋予这些细胞携带任何东西的能力，从治疗免疫系统疾病或癌症的药物，到用于血管成像的放射性分子。相关研究结果发表在6月30日的PNAS杂志。 宾夕法尼亚大学的生物化学家Vladimir Muzykantov没有参与这项新工作，
不详 - 红细胞 - 2014-07-04
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
EMBO Mol Med ：AAV病毒基因疗法，成功挽救先天性耳聋
耳聋，是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织（WHO）统计，当今全世界约有十亿人存在听力损失，并且预计这个数字在未来几十年中翻番。
Bio生物世界 - 治疗，先天性耳聋，病毒基因疗法 - 2020-12-31
Nanomedicine：纳米载体跨越血脑屏障靶向治疗脑癌
通过利用纳米载体将化学药物定向运输到大脑中，科学家们能够将脑部的肿瘤细胞大量杀灭。 目前该技术仅仅在小鼠水平得到了验证，但如果能够同样适用于人体的话，将会导致新的治疗脑癌的疗法的产
生物谷 - 纳米载体，脑癌 - 2016-06-01
Oncogene ：间充质干细胞为载体的肿瘤治疗
stem cells exert potent antitumor effect in vivo的研究论文，报道了间充质干细胞（Mesenchymal stem cells， MSCs）作为抗肿瘤药物载体在肿瘤靶向治疗中的重要作用及
上海生命科学研究院 - 肿瘤，癌症 - 2013-12-06
封国生：以医联体为载体 推进分级诊疗
去年8月的全国卫生与健康大会上，习近平总书记强调了全民健康的重要性，此后的中央政治局会议上又审议通过了《“健康中国2030”规划纲要》，确立了“以促进健康为中心”的大健康观、大卫生观，为中国未来十几年医疗健康提供了抓手。今年10月初李克强总理提出，“今年10月底前，全国所有三级公立医院都要启动医联体建设工作”。早在2012年，首都医科大学附属北京朝阳医院（以下简称“北京朝阳医院”）就开始了医联体建
科学网 - 医联体，分级诊疗，封国生 - 2017-11-17
NEJM：AAV基因治疗血友病，效果显著、安全性良好
血友病（Hemophilia），是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。
“ E药世界”公众号 - 血友病，AAV基因治疗 - 2021-11-23
NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
上海药物所发现纳米药物载体递送力学机制
中科院上海药物所甘勇课题组与国家纳米科学中心施兴华团队合作，深入解析了纳米药物载体的力学性能对于克服多重生理屏障的影响。相关成果日前在线发表于《自然—通讯》杂志。
中国科学报 - 纳米药物，上海药物所 - 2018-07-12
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